Reclutando

Cirtuvivint y ASTX727 para síndromes mielodisplásicos y leucemia mieloide aguda

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Objetivo del estudio

Este estudio tiene como objetivo determinar la dosis más alta segura de cirtuvivint solo y en combinación con ASTX727 para adultos con síndromes mielodisplásicos o leucemia mieloide aguda.

Qué se está evaluando

Biospecimen Collection

+ Bone Marrow Aspiration

+ Cirtuvivint

ProcedimientoMedicamento
Quiénes están siendo reclutados

Deficiencia de GATA2+8

+ Enfermedades de la Médula Ósea

+ Enfermedades hemáticas y linfáticas

A partir de 18 años
+38 Criterios de eligibilidad
Ver todos los criterios de elegibilidad
Cómo está diseñado el estudio

Estudio de Tratamiento

Fase 1
Intervencional
Inicio del estudio: agosto de 2025
Ver detalles del protocolo

Resumen

Patrocinador PrincipalNational Cancer Institute (NCI)
Última actualización: 17 de marzo de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Fecha de inicio: 15 de agosto de 2025

Fecha en la que se inscribió al primer participante.

Este ensayo clínico se centra en probar un nuevo tratamiento potencial para personas con ciertos tipos de cáncer relacionados con la sangre, llamados síndromes mielodisplásicos (MDS) y leucemia mieloide aguda (LMA). El estudio tiene como objetivo encontrar la dosis más adecuada del fármaco cirtuvivint, tanto cuando se usa solo como cuando se combina con otro tratamiento llamado ASTX727. Los participantes incluyen personas con LMA y MDS recurrentes o refractarios (difíciles de tratar), así como aquellos recién diagnosticados con MDS. Esta investigación es importante porque busca descubrir opciones de tratamiento más efectivas y mejorar las tasas de supervivencia de los pacientes con estas condiciones desafiantes. Los participantes en el estudio se dividen en tres grupos, cada uno recibiendo diferentes programas de tratamiento. Los dos primeros grupos toman cirtuvivint por vía oral en patrones específicos durante un ciclo de tratamiento de 28 días. El tercer grupo toma tanto cirtuvivint como ASTX727 en un ciclo similar. Durante el estudio, los participantes se someten a pruebas de monitoreo cardíaco y proporcionan muestras de sangre y médula ósea para rastrear los efectos del tratamiento. El estudio evalúa qué tan seguro y tolerable es el fármaco, cómo se comporta en el cuerpo y su efectividad en el tratamiento de la enfermedad. Después del tratamiento, los participantes son monitoreados hasta por tres años para evaluar los resultados a largo plazo.

Título OficialA Phase I Study Evaluating the Safety of Cirtuvivint as Monotherapy and in Combination With ASTX727 in Patients With Myelodysplastic Syndromes (MDS) and Acute Myeloid Leukemia (AML)
NCT06484062
Patrocinador PrincipalNational Cancer Institute (NCI)
Última actualización: 17 de marzo de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Protocolo

Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.
Detalles del Diseño

Se reclutarán 54 pacientes

Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.

Estudio de Tratamiento

Estos estudios prueban nuevas formas de tratar una enfermedad, condición o problema de salud. El objetivo es determinar si un nuevo medicamento, terapia o enfoque funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que las opciones existentes.



Elegibilidad

Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.
Condiciones
Criterios

Cualquier sexo

Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.

A partir de 18 años

Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.

Voluntarios sanos no permitidos

Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.

Condiciones

Patología

Deficiencia de GATA2Enfermedades de la Médula ÓseaEnfermedades hemáticas y linfáticasEnfermedades HematológicasLeucemia MieloideLeucemiaSíndromes MielodisplásicosEnfermedades y Anomalías Congénitas, Hereditarias y NeonatalesNeoplasiasNeoplasias por tipo histológicoLeucemia mieloide aguda

Criterios

22 criterios de inclusión requeridos para participar
Relapsed MDS is defined as: (i) Intermediate, high, or very high-risk disease by International Prognostic Scoring System-Revised (IPSS-R) and, (ii) Any relapse after achieving any 2023 IWG MDS defined response

Refractory MDS is defined as: (i) Intermediate, high, or very high-risk disease by IPSS-R and > 5% blasts in the bone marrow or peripheral blood, (ii) Failure to achieve a response (as per IWG 2006 criteria) after ≥ 4 cycles of HMA monotherapy, or (iii) ≥ 2 cycles of HMA + venetoclax

No more than one single prior cycle of DNMTi therapy

Prior use of erythropoiesis stimulating agents (ESA), thrombopoietin agonists, lenalidomide, and luspatercept are allowed

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16 criterios de exclusión impiden participar
Subject has symptomatic central nervous system (CNS) involvement with AML

Patients who have not recovered from adverse events due to prior anti-cancer therapy (i.e., have residual toxicities > grade 1) with the exception of alopecia or abnormal blood counts

Patient is receiving strong inhibitors or strong inducers of CYP3A4/5 and these cannot be stopped at least 5 days prior to SM08502 (cirtuvivint) treatment start

Left ventricular ejection fraction (LVEF) < 40% by echocardiogram (ECHO) or multi-gated acquisition (MUGA) scan obtained within 30 days prior to the start of study treatment

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Plan de Estudio

Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.
Grupos de Tratamiento
Objetivos del Estudio

3 grupos de intervención están designados en este estudio

0% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo

Grupos de Tratamiento

Grupo I

Experimental
Patients receive cirtuvivint PO QD on days 1-5, 8-12, 15-19, and 22-26 of each cycle. Cycles repeat every 28 days in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. Patients undergo ECHO or MUGA at screening. In addition, patients undergo blood sample collection and bone marrow aspiration at screening and on study.

Grupo II

Experimental
Patients receive cirtuvivint PO QD on days 1, 4, 8, 11, 15, 18, 22, and 25 of each cycle. Cycles repeat every 28 days in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. Patients undergo ECHO or MUGA at screening. In addition, patients undergo blood sample collection and bone marrow aspiration at screening and on study.

Grupo III

Experimental
Patients receive cirtuvivint PO QD on days 1, 4, 8, 11, 15, 18, 22, and 25 and ASTX727 PO QD on days 1-5 of each cycle. Cycles repeat every 28 days in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. Patients undergo ECHO or MUGA at screening. In addition, patients undergo blood sample collection and bone marrow aspiration at screening and on study.

Objetivos del Estudio

Objetivos Primarios

Objetivos Secundarios

Centros del Estudio

Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.

Este estudio tiene 13 ubicaciones

Reclutando

Yale University

New Haven, United StatesAbrir Yale University en Google Maps
Reclutando

Emory University Hospital/Winship Cancer Institute

Atlanta, United States
Reclutando

University of Chicago Comprehensive Cancer Center

Chicago, United States
Reclutando

University of Maryland/Greenebaum Cancer Center

Baltimore, United States
Reclutando
13 Centros de Estudio