Recrutement imminent

ZEBRHA 1NXT007 contre la prophylaxie par le facteur VIII dans l'hémophilie A sans inhibiteurs

0 critères remplis à partir de votre profilVoyez en un coup d'œil comment votre profil répond à chaque critère d'éligibilité.
But de l'étude

Cette étude vise à comparer l'efficacité du NXT007 et de la prophylaxie par le facteur VIII dans la réduction du taux annuel de saignements traités chez les individus atteints d'hémophilie A sans inhibiteurs.

Ce qui est testé

NXT007

+ Human Coagulation Factor VIII

Produit combinéMédicament
Qui peut participer

Troubles de la coagulation sanguine+6

+ Maladies Hématologiques

+ Maladies hématologiques et lymphatiques

À partir de 12 ans
+11 critères d'éligibilité
Voir tous les critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 3
Interventionnel
Date de début : mai 2026
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalHoffmann-La Roche
Contacts de l'étudeReference Study ID Number: WO45886 https://forpatients.roche.com/
Dernière mise à jour : 13 mars 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 9 mai 2026

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

Cette étude se concentre sur la comparaison de deux traitements, NXT007 et Facteur VIII (FVIII), pour les individus atteints d'hémophilie A sévère ou modérée congénitale qui ne présentent pas d'inhibiteurs. L'hémophilie A est un trouble génétique qui altère la capacité du corps à coaguler le sang, entraînant des saignements prolongés. L'objectif de l'étude est de déterminer si le NXT007 est aussi efficace et sûr que le traitement standard actuel, le FVIII. Elle inclut des individus âgés de 12 ans et plus qui ont été précédemment traités avec le FVIII. Les résultats potentiels de cette étude pourraient mener à une amélioration des options de traitement pour les patients atteints d'hémophilie A, améliorant ainsi leur qualité de vie et abordant les défis actuels du traitement. Pendant l'étude, les participants reçoivent soit le NXT007, soit le FVIII en tant que traitement prophylactique. L'objectif principal est de mesurer le Taux de Saignement Annualisé (TSA), qui compte le nombre de saignements qu'une personne expérimente en une année. Cela aide les chercheurs à comparer l'efficacité des deux traitements dans la prévention des épisodes de saignement. L'étude évalue également la sécurité et la manière dont le corps traite et répond à ces traitements (pharmacocinétique et pharmacodynamique).

Titre officielA Multicenter, Randomized, Open-Label, Phase III Clinical Trial to Evaluate the Efficacy, Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of NXT007 Prophylaxis Versus Factor VIII Prophylaxis in People With Hemophilia A Without Inhibitors
NCT07416526
Sponsor principalHoffmann-La Roche
Contacts de l'étudeReference Study ID Number: WO45886 https://forpatients.roche.com/
Dernière mise à jour : 13 mars 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

126 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

À partir de 12 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Troubles de la coagulation sanguineMaladies HématologiquesMaladies hématologiques et lymphatiquesHémophilie ATroubles hémorragiquesMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesTroubles des protéines de coagulationTroubles héréditaires de la coagulation sanguineMaladies Génétiques Congénitales

Critères

5 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Diagnostic de formes sévères (FVIII:C < 1 UI/dL [Unité Internationale par décilitre]) ou modérées (FVIII:C entre >= 1 UI/dL et <= 5 UI/dL) d'hémophilie A congénitale sans inhibiteurs contre le FVIII
Aucun inhibiteur documenté (c'est-à-dire, < 0,6 BU/mL [unité Bethesda par millilitre]), une demi-vie du FVIII égale ou supérieure à 6 heures, ou une récupération du FVIII supérieure à 66% au cours des 3 dernières années avant le dépistage
Test historique documenté négatif pour l'inhibiteur du FVIII (c'est-à-dire, < 0,6 BU/mL) dans les 12 mois précédant l'inscription
Acceptation de se conformer aux exigences en matière de contraception (pour les participants potentiels ayant un potentiel de procréation)
Voir plus de critères
6 critères d'exclusion empêchent la participation
Utilisation de modulateurs immunitaires systémiques (par ex., interféron ou rituximab) au moment de l'inscription ou utilisation prévue durant l'étude, à l'exception de la thérapie antirétrovirale pour traiter le VIH
Refus d'accepter le soutien par transfusion de produits sanguins et/ou dérivés du plasma en cas de scénario d'urgence
Antécédents ou présence d'un ECG anormal qui est considéré comme cliniquement significatif (par ex., bloc de branche gauche complet, bloc auriculo-ventriculaire de second ou troisième degré) ou preuves ECG ou antécédents cliniques d'un infarctus du myocarde précédent
Antécédents de dysrythmies ventriculaires ou facteurs de risque de dysrythmies ventriculaires tels qu'une maladie cardiaque structurelle (par exemple, dysfonction systolique ventriculaire gauche sévère, hypertrophie ventriculaire gauche), une maladie coronarienne (symptomatique ou avec ischémie démontrée par des tests diagnostiques)
Voir plus de critères

Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude

3 groupes d'intervention sont désignés dans cette étude

Cette étude ne comporte pas de groupe placebo. 

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental
Les participants de ce groupe reçoivent le médicament NXT007 à titre préventif pendant la période de l'étude principale.

Groupe II

Expérimental
Après l'étude principale, tous les participants peuvent passer ou continuer avec le traitement NXT007. Celui-ci est administré à l'aide d'un dispositif spécial sous la peau.

Groupe III

Comparateur actif
Les participants de ce groupe recevront le traitement standard actuel, le Facteur VIII de Coagulation Humain, à titre préventif. La dose et la fréquence seront déterminées selon les directives et pratiques locales.

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.
Cette étude n'a pas de données de localisationAjoutez cette étude à vos favoris pour savoir quand les données de localisation seront disponibles.
Recrutement imminentAucun centre d'étude
ZEBRHA 1 | NXT007 contre la prophylaxie par le facteur VIII dans l'hémophilie A sans inhibiteurs | PatLynk