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Sécurité et efficacité à long terme de l'Infigratinib chez les enfants atteints d'hypochondroplasie

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But de l'étude

Cette étude vise à évaluer la sécurité et l'efficacité du traitement par Infigratinib chez les enfants atteints d'hypochondroplasie, en se concentrant sur les changements de taille en station debout et en surveillant tout événement indésirable lié au traitement.

Ce qui est testé

Infigratinib

Médicament
Qui peut participer

Maladies osseuses+15

+ Maladies Osseuses Développementales

+ Erreurs Innées du Métabolisme des Glucides

De 3 à 18 ans
Voir tous les critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 2
Interventionnel
Date de début : avril 2026
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalQED Therapeutics, a BridgeBio company
Dernière mise à jour : 7 février 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 21 avril 2026

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

Cette étude se concentre sur un traitement pour les enfants atteints d'hypochondroplasie (HCH), une affection qui affecte la croissance osseuse et entraîne une petite taille. Le traitement à l'étude est un médicament appelé Infigratinib, qui est un inhibiteur de tyrosine kinase sélectif ciblant les récepteurs de facteur de croissance des fibroblastes 1-3. L'objectif principal est d'évaluer la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité à long terme de ce médicament chez les enfants atteints de HCH qui ont précédemment participé à d'autres études connexes. Pendant cette étude, les participants recevront de l'Infigratinib et leur progression sera étroitement surveillée. Les changements de leur taille debout seront mesurés au fil du temps et comparés aux courbes de croissance HCH et non HCH. De plus, tout événement indésirable ou effet secondaire survenant pendant le traitement sera enregistré. Le but est de comprendre les bénéfices et risques potentiels de l'utilisation de l'Infigratinib pour le traitement de l'HCH.

Titre officielPhase 2, Open-Label, Long-Term, Extension (OLE) Study of Infigratinib, an FGFR 1-3-Selective Tyrosine Kinase Inhibitor, in Children With Hypochondroplasia: ACCEL OLE
NCT07393373
Sponsor principalQED Therapeutics, a BridgeBio company
Dernière mise à jour : 7 février 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

135 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

De 3 à 18 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Maladies osseusesMaladies Osseuses DéveloppementalesErreurs Innées du Métabolisme des GlucidesMaladies du tissu conjonctifNanismeMaladies du système endocrinienMaladies métaboliquesErreurs innées du métabolismeMucopolysaccharidosesMucopolysaccharidose IVMaladies musculo-squelettiquesMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies nutritionnelles et métaboliquesOstéochondrodysplasiesMaladies de stockage lysosomalMaladies de la peau et des tissus conjonctifsMucinosesMaladies Génétiques Congénitales

Critères

Inclusion Criteria: * Inclusion Criteria for Participants Rolling Over from ACCEL 2/3 1. Pediatric participants with HCH who have completed ACCEL 2/3 2. Negative pregnancy test in girls ≥10 years of age or girls of any age who have experienced menarche Exclusion Criteria: * Exclusion Criteria for Participants Rolling Over from ACCEL 2/3 1. Participant has concurrent medical condition that, in the view of the PI and/or sponsor, would interfere with study participation or safety evaluations 2. Participants who developed a medical condition that requires the initiation of treatment with a prohibited medication 3. Participants who prematurely discontinued ACCEL 2/3 4. Participants who have reached final height or near final height 5. Current participation in an ongoing clinical study with a sponsor other than QED

Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude

Un seul groupe d'intervention est désigné dans cette étude

Cette étude ne comporte pas de groupe placebo. 

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental
Children who have completed QED-sponsored interventional study with infigratinib

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 25 sites

Suspendu

UCSF Benioff Children's Hospital

Oakland, United StatesOuvrir UCSF Benioff Children's Hospital dans Google Maps
Suspendu

Childrens Hospital Colorado

Aurora, United States
Suspendu

Children's National Hospital

Washington D.C., United States
Suspendu

Johns Hopkins School of Medicine

Baltimore, United States
Sur invitation25 Centres d'Étude