RESCUESIL-8301 pour les patients atteints de drépanocytose hémolytique
Cette étude évalue l'efficacité du SIL-8301 dans l'augmentation des taux d'hémoglobine chez les adultes atteints de drépanocytose hémolytique.
Senicapoc
+ Placebo
Anémie+6
+ Anémie hémolytique
+ Anémie à cellules falciformes
Étude thérapeutique
Résumé
Date de début de l'étude : 1 janvier 2026
Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.Cette étude vise à déterminer l'efficacité et la sécurité d'un traitement appelé SIL-8301 (senicapoc) pour les personnes atteintes de drépanocytose, une maladie qui affecte le sang. Plus précisément, elle cible celles qui présentent un type de drépanocytose caractérisé par une destruction fréquente des globules rouges (phénotype hémolytique) et qui ont eu moins de deux crises douloureuses liées à la drépanocytose par an. L'étude est significative car elle vise à trouver de meilleures façons de gérer cette condition chez les patients qui reçoivent déjà le traitement standard, l'hydroxyurée, mais qui continuent d'avoir des niveaux d'hémoglobine bas, ce qui peut entraîner diverses complications. Les participants à l'étude recevront soit du senicapoc, soit un placebo, une substance sans effet thérapeutique, chaque jour pendant une période pouvant aller jusqu'à 24 semaines. Ils continueront leur traitement habituel avec l'hydroxyurée. L'objectif principal est de voir si le senicapoc peut augmenter les niveaux d'hémoglobine dans leur sang de plus de 1 gramme par décilitre par rapport au point de départ. Cette augmentation est un signe important d'une meilleure santé des globules rouges. L'étude est soigneusement conçue pour mesurer ces changements tout en assurant la sécurité des participants.
Protocole
Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.105 participants à inclure
Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.Traitement
Éligibilité
Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.Tout sexe
Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.De 16 à 35 ans
Tranche d'âge des participants éligibles à participer.Volontaires sains non autorisés
Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.Conditions
Pathologie
Critères
Inclusion Criteria: * Documented diagnosis of sickle cell disease * 16-35 years of age * Hb ≤ 9.0 g/dL * History of no more than 1 acute SCD-related painful crises requiring a visit to a medical facility per year within the preceding 2 years * History of at least one hemolytic complication * Current treatment with hydroxyurea Exclusion Criteria: * Receipt of senicapoc in a previous investigational study * Current Red Blood Cell (RBC) transfusion or exchange transfusion program * History of pulmonary hypertension * Active cardiovascular, neurologic, endocrine, hepatic, or renal disorders * Diagnosis of cancer (except non-melanoma skin cancer in situ, cervical cancer in situ, or breast cancer in situ) within the last 5 years * History of liver disease
Plan de l'étude
Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.2 groupes d'intervention sont désignés dans cette étude
50% de chances d'être dans le groupe placebo en aveugle
Groupes de traitement
Groupe I
ExpérimentalGroupe II
Placebo