ACO-REALUtilisation de l'acoramidis dans l'amylose ATTR avec cardiomyopathie

La cardiomyopathie amyloïde à transthyretine, ou ATTR-CM, est une affection dans laquelle une protéine appelée transthyretine se plie mal et s'accumule dans le muscle cardiaque, rendant le cœur rigide et entraînant une insuffisance cardiaque. Il existe deux types d'ATTR-CM : l'un causé par une mutation génétique et l'autre associé au vieillissement. La condition est souvent diagnostiquée tardivement car ses symptômes peuvent ressembler à d'autres problèmes cardiaques. L'acoramidis est un nouveau médicament approuvé pour le traitement de l'ATTR-CM en stabilisant la protéine transthyretine, empêchant ainsi les dépôts nocifs. Cette étude, nommée ACO-REAL, vise à recueillir des preuves du monde réel sur la manière dont l'acoramidis fonctionne pour les patients dans la pratique médicale quotidienne. Elle est menée dans 20 pays européens et impliquera jusqu'à 2 000 adultes atteints de l'une ou l'autre forme d'ATTR-CM qui commencent un traitement par acoramidis. Dans cette étude observationnelle, les chercheurs ne modifieront pas la manière dont les patients sont traités. Au lieu de cela, ils observeront les patients qui reçoivent de l'acoramidis dans le cadre de leurs soins réguliers. L'étude recueillera des informations détaillées sur les patients, y compris leurs caractéristiques démographiques et leur historique médical, pour comprendre qui reçoit le médicament. Elle suivra également l'effet du traitement sur la fonction cardiaque, la capacité à effectuer les activités quotidiennes, la santé globale, la qualité de vie et l'utilisation des services de santé comme les visites à l'hôpital. De plus, des données de sécurité seront recueillies pour surveiller la fréquence à laquelle le médicament est arrêté ou interrompu et pourquoi. Ces données du monde réel aideront à améliorer la gestion et le traitement de l'ATTR-CM, offrant des perspectives qui pourraient améliorer les soins aux patients.