Recrutement en cours

STELLAR-1Salanersen pour les nourrissons présymptomatiques atteints d'amyotrophie spinale

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But de l'étude

Cette étude vise à évaluer l'efficacité et la sécurité du traitement par Salanersen chez les nourrissons présymptomatiques diagnostiqués avec une amyotrophie spinale.

Ce qui est testé

Salanersen

Médicament
Qui peut participer

Maladies du système nerveux central+4

+ Amyotrophie musculaire spinale

+ Maladies du système nerveux

+12 critères d'éligibilité
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Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 3
Interventionnel
Date de début : janvier 2026
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalBiogen
Contacts de l'étudeUS Biogen Clinical Trial CenterVoir plus de contacts
Dernière mise à jour : 28 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 30 janvier 2026

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

Cet essai clinique vise à tester un nouveau traitement appelé salanersen pour les nourrissons diagnostiqués génétiquement avec une amyotrophie spinale (SMA) mais qui n'ont pas encore présenté de symptômes. L'étude se concentre particulièrement sur les nourrissons qui n'ont pas reçu de traitements précédents pour la SMA. L'objectif est d'évaluer l'efficacité du salanersen à améliorer la santé de ces nourrissons et de comprendre sa sécurité pour une utilisation à long terme. L'amyotrophie spinale est un trouble génétique grave qui affecte la force musculaire, et la découverte de traitements efficaces est cruciale pour améliorer la qualité de vie des personnes concernées. Les participants à l'étude recevront le salanersen par une méthode appelée administration intrathécale, qui consiste à administrer le médicament directement dans le liquide spinal. La recherche comportera deux parties : la première partie se concentre sur l'efficacité du médicament et sa sécurité immédiate, tandis que la deuxième partie examine les effets et la sécurité à long terme du traitement. Les chercheurs étudieront également la manière dont le corps métabolise le médicament et son impact sur certains marqueurs biologiques. L'étude ne fournit pas d'informations spécifiques sur les risques, mais l'évaluation de la sécurité est un élément clé de la recherche.

Titre officielAn Open-Label Study to Assess the Efficacy and Safety of Multiple Doses of Salanersen (BIIB115) Delivered Intrathecally to Treatment-Naïve, Presymptomatic Infants With Genetically Diagnosed Spinal Muscular Atrophy
NCT07221669
Sponsor principalBiogen
Contacts de l'étudeUS Biogen Clinical Trial CenterVoir plus de contacts
Dernière mise à jour : 28 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

30 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Maladies du système nerveux centralAmyotrophie musculaire spinaleMaladies du système nerveuxMaladies neuromusculairesMaladies de la moelle épinièreMaladie du neurone moteurMaladies neurodégénératives

Critères

5 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Amplitude du potentiel d'action musculaire composé (CMAP) de l'ulnaire ≥ 2 millivolts (mV) à l'inclusion et le jour 1 avant la prise du médicament.
Âgée de ≤ 42 jours au moment de la première dose de salanersen.
Documentation génétique d'une délétion ou mutation homozygote du gène de l'AMS 5q ou d'une mutation composée hétérozygote.
Deux ou trois copies du gène de la protéine motrice neuronale de survie 2 (SMN2).
Voir plus de critères
7 critères d'exclusion empêchent la participation
Tout signe ou symptôme clinique à l'inclusion ou le jour 1 avant la prise du médicament qui, selon l'investigateur, est fortement évocateur d'une SMA.
Areflexie à l'examen neurologique au niveau du biceps, du genou ou de la cheville lors du dépistage ou le jour 1 avant la prise du médicament.
Hypoxémie (saturation en oxygène < 96 % éveillé ou endormi sans oxygénothérapie ou assistance respiratoire, ou pour les altitudes > 1000 mètres (m), saturation en oxygène < 92 % éveillé ou endormi sans oxygénothérapie ou assistance respiratoire).
Diagnostic du syndrome de détresse respiratoire du nouveau-né nécessitant une thérapie de remplacement du surfactant ou un support ventilatoire invasif.
Voir plus de critères

Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude

Un seul groupe d'intervention est désigné dans cette étude

Cette étude ne comporte pas de groupe placebo. 

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental
In Part 1 of the study, participants will receive two doses of salanersen, 80 milligrams (mg) by intrathecal (IT) lumbar puncture (LP), approximately 12 months apart. Participants who complete Part 1 of the study will receive three doses of salanersen, 80 mg by IT LP, approximately 12 months apart, in Part 2 of the study.

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 2 sites

Recrutement en cours

Neurology Rare Disease Center

Flower Mound, United StatesOuvrir Neurology Rare Disease Center dans Google Maps
Recrutement en cours

Childrens Hospital of the Kings Daughter Norfolk

Norfolk, United States
Recrutement en cours
2 Centres d'Étude