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DCMRestoreThérapie génique ALXN2350 pour la cardiomyopathie dilatée associée à la mutation BAG3

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But de l'étude

Cette étude vise à traiter la cardiomyopathie dilatée causée par des mutations du gène BAG3 à l'aide de la thérapie génique ALXN2350 chez des adultes. Elle évaluera les événements indésirables émergents et graves liés au traitement chez les participants.

Ce qui est testé

ALXN2350

Médicament
Qui peut participer

De 18 à 70 ans
1 critère d'éligibilité
Voir tous les critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 1 & 2
Interventionnel
Date de début : octobre 2025
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalAlexion Pharmaceuticals, Inc.
Contacts de l'étudeAlexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
Dernière mise à jour : 23 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer cette étude

Date de début de l'étude : 24 octobre 2025

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

Cette étude explore une nouvelle option de traitement pour les adultes atteints d'une affection cardiaque spécifique appelée cardiomyopathie dilatée (CMD) due à une mutation du gène BAG3. L'objectif principal est de déterminer la sécurité et l'efficacité d'une nouvelle thérapie génique, nommée ALXN2350, pour ces patients. Cela est important car cela pourrait conduire à de meilleures options de traitement pour les personnes touchées par ce problème cardiaque génétique, améliorant potentiellement leur qualité de vie et leurs résultats de santé. Les participants à l'étude recevront une dose unique d'ALXN2350 par perfusion intraveineuse (IV), ce qui signifie que le traitement est administré directement dans le sang. L'étude se concentre sur l'évaluation de la tolérance des patients au traitement et de sa sécurité. En surveillant ces aspects, les chercheurs espèrent déterminer la dose la plus efficace avec le moins d'effets secondaires, ouvrant la voie à des études futures et à des traitements potentiels.

Titre officielA Phase 1/2, Open-Label, Multicenter, Dose Finding and Dose Expansion Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Efficacy of ALXN2350 Gene Therapy in Adult Participants With BAG3 Mutation Associated Dilated Cardiomyopathy 
NCT07218887
Sponsor principalAlexion Pharmaceuticals, Inc.
Contacts de l'étudeAlexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
Dernière mise à jour : 23 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer cette étude

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

6 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

De 18 à 70 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Critères

Un critère d'exclusion empêche la participation
Présence d'une variante pathogène ou probablement pathogène dans un autre gène, où ce dernier est reconnu de manière autoritaire comme étant la cause de la CMD.

Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude

Un seul groupe d'intervention est désigné dans cette étude

Cette étude ne comporte pas de groupe placebo. 

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental
Participants will receive one of three dose levels of ALXN2350 depending on the cohort.

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 2 sites

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Research Site

Birmingham, United StatesVoir le site
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Research Site

Portland, United States
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2 Centres d'Étude