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Thérapie génique ALXN2350 pour la cardiomyopathie dilatée associée à la mutation BAG3

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But de l'étudeCette étude vise à traiter la cardiomyopathie dilatée causée par des mutations du gène BAG3 à l'aide de la thérapie génique ALXN2350 chez des adultes. Elle évaluera les événements indésirables émergents et graves liés au traitement chez les participants.
Ce qui est testé

ALXN2350

Médicament
Qui peut participer

BAG3 Mutation Associated Dilated Cardiomyopathy

De 18 à 70 ans
+7 critères d'éligibilité

Voir tous les critères d'éligibilité

Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 1
Interventionnel
Date de début : décembre 2025

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Résumé

Sponsor principalAlexion Pharmaceuticals, Inc.
Contacts de l'étudeAlexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
Dernière mise à jour : 20 octobre 2025
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer cette étude
Date de début de l'étude : 31 décembre 2025Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

Cette étude explore une nouvelle option de traitement pour les adultes atteints d'une affection cardiaque spécifique appelée cardiomyopathie dilatée (CMD) due à une mutation du gène BAG3. L'objectif principal est de déterminer la sécurité et l'efficacité d'une nouvelle thérapie génique, nommée ALXN2350, pour ces patients. Cela est important car cela pourrait conduire à de meilleures options de traitement pour les personnes touchées par ce problème cardiaque génétique, améliorant potentiellement leur qualité de vie et leurs résultats de santé. Les participants à l'étude recevront une dose unique d'ALXN2350 par perfusion intraveineuse (IV), ce qui signifie que le traitement est administré directement dans le sang. L'étude se concentre sur l'évaluation de la tolérance des patients au traitement et de sa sécurité. En surveillant ces aspects, les chercheurs espèrent déterminer la dose la plus efficace avec le moins d'effets secondaires, ouvrant la voie à des études futures et à des traitements potentiels.

Titre officielA Phase 1/2, Open-Label, Multicenter, Dose Finding and Dose Expansion Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Efficacy of ALXN2350 Gene Therapy in Adult Participants With BAG3 Mutation Associated Dilated Cardiomyopathy 
Sponsor principalAlexion Pharmaceuticals, Inc.
Contacts de l'étudeAlexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
Dernière mise à jour : 20 octobre 2025
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer cette étude

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design
18 participants à inclureNombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.
Traitement
Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Comment les participants sont répartis entre les groupes de l'étude
Dans ce type d'étude, tous les participants reçoivent le même traitement. Comme il n'y a qu'un seul groupe, aucune répartition ni randomisation n'est nécessaire. Ce format est souvent utilisé pour évaluer un nouveau traitement sans le comparer à un autre.

Autres méthodes de répartition
Répartition aléatoire : les participants sont assignés au hasard, comme par tirage au sort, pour garantir l'équité et limiter les biais.
Répartition non aléatoire : basée sur des critères spécifiques comme l'état de santé ou la décision du médecin.

Comment les traitements sont administrés aux participants
Dans ce type d'étude, tous les participants reçoivent le même traitement. Ce modèle est utilisé pour évaluer les effets d'une seule intervention, sans comparaison avec un autre traitement.

Autres façons d'administrer les traitements
Affectation parallèle : les participants sont répartis en groupes recevant chacun un traitement différent.
Affectation croisée : les participants passent d'un traitement à un autre au cours de l'étude.
Plan factoriel : les participants reçoivent des combinaisons de traitements pour évaluer leurs interactions.
Plan séquentiel : les traitements sont administrés successivement selon un ordre prédéterminé, pouvant varier selon la réaction du participant.
Autre type d'attribution : L'attribution des traitements ne suit pas de schéma standard ni de protocole prédéfini.

Comment l'efficacité du traitement est contrôlée
Dans ce type d’étude, aucun participant ne reçoit de placebo. Tous reçoivent soit le traitement expérimental, soit un autre traitement actif, souvent le traitement de référence. Ce modèle permet de comparer les effets de deux interventions réelles, sans inclure de substance inactive.

Autres options possibles
Contrôlée par placebo : un placebo est utilisé pour comparer les effets du traitement expérimental à ceux d'une substance inactive, ce qui permet d'évaluer son efficacité réelle.

Comment la nature du traitement est tenue confidentielle
Dans une étude en ouvert, tous les participants ainsi que les chercheurs savent quel traitement est administré. Ce type de protocole est utilisé lorsqu'il n'est pas nécessaire ou pas possible de masquer les traitements.

Autres méthodes de masquage
Simple aveugle : les participants ignorent le traitement reçu, mais les chercheurs le connaissent.
Double aveugle : ni les participants ni les chercheurs ne savent quel traitement est administré.
Triple aveugle : Les participants, les chercheurs et les personnes qui analysent les résultats ne savent pas quel traitement est administré.
Quadruple aveugle : Les participants, les chercheurs, les personnes qui analysent les résultats et les professionnels de santé en charge du suivi ne savent pas non plus quel traitement est administré.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères
Tout sexeLe sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.
De 18 à 70 ansTranche d'âge des participants éligibles à participer.
Volontaires sains non autorisésIndique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.
Conditions
Pathologie
BAG3 Mutation Associated Dilated Cardiomyopathy
Critères
4 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Antécédents médicaux de diagnostic de CMG
Fenêtres acoustiques adéquates pour l'échocardiographie
Stable combinaison de médicaments de référence pour l'insuffisance cardiaque
Mutation pathogène ou probablement pathogène dans BAG3
3 critères d'exclusion empêchent la participation
Présence d'une variante pathogène ou probablement pathogène dans un autre gène où cet autre gène est reconnu de manière autorisée comme causal pour la DCM.
Présence d'anticorps contre le AAV9
Insuffisance cardiaque décompensée

Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude
Un seul groupe d'intervention 

est désigné dans cette étude

Cette étude ne comporte pas de groupe placebo. 

Groupes de traitement
Groupe I
Expérimental
Participants will receive one of three dose levels of ALXN2350 depending on the cohort.
Objectifs de l'étude
Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.
Cette étude n'a pas de données de localisationAjoutez cette étude à vos favoris pour savoir quand les données de localisation seront disponibles. 
Recrutement imminentAucun centre d'étude