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ALN-SNCA pour la maladie de Parkinson à un stade précoce

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But de l'étude

L'étude vise à évaluer la sécurité et la tolérance de l'ALN-SNCA comme traitement pour les personnes atteintes de la maladie de Parkinson à un stade précoce.

Ce qui est testé

ALN-SNCA

+ Placebo

Médicament
Qui peut participer

Synucléinopathies+25

+ Maladies du système nerveux autonome

+ Maladies des ganglions de la base

De 50 à 80 ans
+12 critères d'éligibilité
Voir tous les critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Groupe PlaceboPhase 1
Interventionnel
Date de début : décembre 2025
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalRegeneron Pharmaceuticals
Contacts de l'étudeClinical Trials Administrator
Dernière mise à jour : 30 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 5 décembre 2025

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

Cet essai clinique évalue un nouveau médicament expérimental appelé ALN-SNCA pour les personnes atteintes de la maladie de Parkinson à un stade précoce, qui affecte le mouvement en raison de la perte de cellules nerveuses dans le cerveau. L'objectif est de comprendre si ce médicament peut être administré en toute sécurité aux patients en vérifiant s'il est tolérable et quels effets secondaires potentiels peuvent survenir. La maladie de Parkinson implique l'accumulation nocive d'une protéine appelée α-synucléine, et cette étude est importante car la réduction de cette protéine pourrait potentiellement ralentir la progression de la maladie, offrant ainsi l'espoir de traitements plus efficaces à l'avenir. Les participants à l'étude reçoivent le médicament ALN-SNCA par une injection dans le liquide céphalo-rachidien. Les chercheurs surveillent comment le médicament affecte les niveaux de la protéine α-synucléine dans le liquide céphalo-rachidien, qui entoure le cerveau et la moelle épinière. Ils mesurent également la quantité de médicament présente dans le sang, l'urine et le liquide céphalo-rachidien à différents moments pour comprendre sa distribution dans le corps. En faisant cela, l'étude vise à recueillir des données complètes sur la sécurité du médicament et ses effets potentiels sur les symptômes de la maladie, ouvrant la voie à des recherches supplémentaires.

Titre officielFirst-in-Human Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Single Ascending Doses of Intrathecally Administered ALN-SNCA in Participants With Early Parkinson's Disease
NCT07216066
Sponsor principalRegeneron Pharmaceuticals
Contacts de l'étudeClinical Trials Administrator
Dernière mise à jour : 30 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

46 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

De 50 à 80 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

SynucléinopathiesMaladies du système nerveux autonomeMaladies des ganglions de la baseTroubles MentauxMaladies du cerveauMaladies du système nerveux centralTroubles de la cognitionTroubles du mouvementRigidité MusculaireHypertonie musculaireMaladies musculairesMaladies musculo-squelettiquesMaladies du système nerveuxManifestations NeurologiquesMaladie de ParkinsonSignes et symptômesTroubles du sommeil-éveilConditions pathologiques, signes et symptômesTremblementMaladies neurodégénérativesTroubles NeurocognitifsTroubles de l'humeurParasomniesTroubles parkinsoniensDyskinésiesManifestations NeuromusculairesDysautonomies primairesDysfonction Cognitive

Critères

4 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Diagnostic de la maladie de Parkinson selon les critères de la Movement Disorder Society (MDS), évalué par l'enquêteur, avec bradykinésie plus au moins un des autres signes cardinaux de la maladie de Parkinson (tremblement de repos, raideur), sans aucune autre cause connue ou suspectée de parkinsonisme.
Un diagnostic de la maladie de Parkinson depuis 4 ans ou moins au moment de la visite de dépistage.
IMC ≤35 kg/m² au moment de la visite de dépistage
Le participant doit répondre à l'un des critères suivants : ne reçoit actuellement aucun traitement standard (SoC) pour la maladie de Parkinson, n'a pas été sous thérapie dopaminergique orale (c'est-à-dire, lévodopa, agonistes dopaminergiques ou inhibiteurs de la Monoamine Oxydase B [MAO-B]) avant la dose, et n'est pas susceptible de nécessiter un traitement SoC pour la maladie de Parkinson dans environ 6 mois suivant la dose, ou a été sous un régime stable de thérapie dopaminergique orale pendant au moins 3 mois avant la dose et n'est pas susceptible de nécessiter des ajustements de dose dans environ 6 mois suivant la dose.
8 critères d'exclusion empêchent la participation
Antécédents médicaux indiquant un syndrome parkinsonien autre que la maladie de Parkinson, tel que défini dans le protocole
Antécédents actuels de diathèses hémorragiques qui augmenteraient le risque de saignement lors d'une ponction lombaire.
A subi une thérapie génique, une thérapie cellulaire ou un traitement chirurgical, y compris une stimulation cérébrale profonde, pour la maladie de Parkinson
Toute contre-indication à la réalisation d'une imagerie par résonance magnétique (IRM) cérébrale.
Voir plus de critères

Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude

2 groupes d'intervention sont désignés dans cette étude

50% de chances d'être dans le groupe placebo en aveugle

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental

Groupe II

Placebo

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 1 site

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Center for Human Drug Research

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