Recrutement en cours
ALSFUS003

Immunoglobulines intraveineuses avec ultrasons focalisés pour la SLA

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Ce qui est testé

Next Generation Dome Helmet Focused Ultrasound

+ Intravenous immunoglobulin (IVIG), 10% solution for infusion
+ Definity® Vial for (Perflutren Lipid Microsphere) Injectable Suspension
Dispositif médical
Médicament
Qui peut participer

Amyotrophic Lateral Sclerosis

+ ALS
À partir de 18 ans
+54 critères d'éligibilité

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Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 1
Interventionnel
Date de début : avril 2025

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Résumé

Sponsor principalSunnybrook Health Sciences Centre
Contacts de l'étudeNir Lipsman, MD, PhD, FRCPC
Dernière mise à jour : 26 septembre 2025
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer cette étude
Date de début de l'étude : 15 avril 2025Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

Cette étude vise à explorer une nouvelle approche du traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) en améliorant l'administration d'un médicament appelé immunoglobuline intraveineuse (IgIV) directement au cortex moteur du cerveau. La SLA est une maladie grave qui affecte les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière, entraînant une perte de contrôle musculaire. L'étude se concentre sur six patients atteints de SLA pour voir si cette méthode est sûre et réalisable. En améliorant potentiellement la délivrance des IgIV, l'étude espère trouver une manière plus efficace de gérer les symptômes de la SLA et de ralentir la progression de la maladie. Les participants à l'étude recevront des IgIV à deux doses différentes. Le premier groupe de trois patients recevra une dose plus faible, tandis que le second groupe de trois recevra une dose plus élevée. Le traitement implique une procédure spécialisée où, lors de la deuxième dose, la barrière hémato-encéphalique est temporairement ouverte à l'aide d'ultrasons focalisés à travers un dispositif en forme de casque, permettant aux IgIV d'atteindre le cortex moteur plus efficacement. Cette procédure a lieu deux semaines après la première dose et utilise une combinaison d'ultrasons et d'une solution spéciale appelée microbulles. L'étude surveillera les participants pour la sécurité et l'efficacité du traitement sur 24 semaines par le biais de visites de suivi régulières.

Titre officielTargeting Neuroinflammation With Enhanced Delivery of Intravenous Immunoglobulin to the Motor Cortex Using Next Generation Dome Helmet Focused Ultrasound in Amyotrophic Lateral Sclerosis: A Phase I, Open Label Trial 
Sponsor principalSunnybrook Health Sciences Centre
Contacts de l'étudeNir Lipsman, MD, PhD, FRCPC
Dernière mise à jour : 26 septembre 2025
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer cette étude

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design
6 participants à inclureNombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.
Traitement
Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Comment les participants sont répartis entre les groupes de l'étude
Dans ce type d'étude, tous les participants reçoivent le même traitement. Comme il n'y a qu'un seul groupe, aucune répartition ni randomisation n'est nécessaire. Ce format est souvent utilisé pour évaluer un nouveau traitement sans le comparer à un autre.

Autres méthodes de répartition
Répartition aléatoire : les participants sont assignés au hasard, comme par tirage au sort, pour garantir l'équité et limiter les biais.
Répartition non aléatoire : basée sur des critères spécifiques comme l'état de santé ou la décision du médecin.

Comment les traitements sont administrés aux participants
Les participants reçoivent les traitements les uns après les autres, selon une séquence prédéfinie. Le traitement suivant peut dépendre de la façon dont le participant réagit au précédent.

Autres façons d'administrer les traitements
Groupe unique : tous les participants reçoivent le même traitement.
Affectation parallèle : les participants sont répartis en groupes recevant chacun un traitement différent.
Affectation croisée : les participants passent d'un traitement à un autre au cours de l'étude.
Plan factoriel : les participants reçoivent des combinaisons de traitements pour évaluer leurs interactions.
Autre type d'attribution : L'attribution des traitements ne suit pas de schéma standard ni de protocole prédéfini.

Comment l'efficacité du traitement est contrôlée
Dans ce type d’étude, aucun participant ne reçoit de placebo. Tous reçoivent soit le traitement expérimental, soit un autre traitement actif, souvent le traitement de référence. Ce modèle permet de comparer les effets de deux interventions réelles, sans inclure de substance inactive.

Autres options possibles
Contrôlée par placebo : un placebo est utilisé pour comparer les effets du traitement expérimental à ceux d'une substance inactive, ce qui permet d'évaluer son efficacité réelle.

Comment la nature du traitement est tenue confidentielle
Dans une étude en ouvert, tous les participants ainsi que les chercheurs savent quel traitement est administré. Ce type de protocole est utilisé lorsqu'il n'est pas nécessaire ou pas possible de masquer les traitements.

Autres méthodes de masquage
Simple aveugle : les participants ignorent le traitement reçu, mais les chercheurs le connaissent.
Double aveugle : ni les participants ni les chercheurs ne savent quel traitement est administré.
Triple aveugle : Les participants, les chercheurs et les personnes qui analysent les résultats ne savent pas quel traitement est administré.
Quadruple aveugle : Les participants, les chercheurs, les personnes qui analysent les résultats et les professionnels de santé en charge du suivi ne savent pas non plus quel traitement est administré.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères
Tout sexeLe sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.
À partir de 18 ansTranche d'âge des participants éligibles à participer.
Volontaires sains non autorisésIndique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.
Conditions
Pathologie
Amyotrophic Lateral Sclerosis
ALS
Critères
10 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Diagnosed with ALS as per the Gold Coast Criteria
Aged 18 years or older
Capable of providing informed consent and complying with study procedures
If taking Riluzole, on a stable dose for at least 4 weeks prior to Baseline

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44 critères d'exclusion empêchent la participation
MRI findings
Active infection/inflammation
Acute or chronic hemorrhages, specifically > 4 lobar microbleeds, and no siderosis or macrohemorrhages
Tumor/space occupying lesion causing significant mass effect

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Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude
Un seul groupe d'intervention 

est désigné dans cette étude

Cette étude ne comporte pas de groupe placebo. 

Groupes de traitement
Groupe I
Expérimental
ALS patients will be assigned to receive Intravenous Immunoglobulin (IVIg) and DEFINITY® microbubbles. The first three enrolled patients will participate in the first cohort, receiving 0.4g/kg divided in two doses. After a preliminary safety assessment of the first cohort, the next three successfully screened patients will be enrolled in the second cohort, receiving 0.8g/kg divided in two doses. The second IVIg dose in each cohort will be administered in combination with Next Generation Dome Helmet (NGDH) focused ultrasound (FUS) to transiently open the blood-brain barrier and enhance IVIg delivery to the primary motor cortex.
Objectifs de l'étude
Objectifs principaux

This will be assessed up through the incidence of drug-related adverse events, serious adverse events, and discontinuations due to adverse events after Intravenous Immunoglobulin (IVIg) administration.

This will be assessed up through the incidence of drug-related adverse events, serious adverse events, and discontinuations due to adverse events after DEFINITY® infusion during focused ultrasound (FUS) blood brain barrier (BBB) opening.

This will be measured as detectable gadolinium enhancement at the arm, leg and bulbar regions of the motor cortex bilaterally following FUS with posterior normalization.

Incidence of BBB opening-related and FUS-related adverse events, serious adverse events, incidence of asymptomatic or symptomatic radiologic complication, such as evidence of bleeding or swelling after FUS, incidence of electrographic complication, such as epileptiform discharges on EEG, or accelerated ALS disease progression, defined as ≥ 6-point decline in the ALSFRS-R scores from Baseline to week 8.
Objectifs secondaires

Change in concentration of serum neurofilaments from Baseline to Week 24

Change in cerebrospinal fluid (CSF) and blood inflammatory markers, including but not limited to TNF-α, IL-1β, IL-2, IL-6, IL-8, IL-17, CHIT1, CHI3L1, CHI3L2, TGF-β, IL-10, and CRP

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.
Cette étude comporte 1 site
Recrutement en cours
Sunnybrook Health Sciences CentreToronto, CanadaVoir le site
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