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FALCONSécurité et tolérabilité de SGT-212 dans l'ataxie de Friedreich

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Ce qui est testé

SGT-212

Médicament
Qui peut participer

Ataxie+20

+ Maladies du cerveau

+ Maladies du système nerveux central

De 18 à 40 ans
+5 critères d'éligibilité
Voir tous les critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 1
Interventionnel
Date de début : octobre 2025
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalSolid Biosciences Inc.
Contacts de l'étudeSolid Biosciences Clinical Trials
Dernière mise à jour : 28 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 22 octobre 2025

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

Cet essai clinique explore une nouvelle approche de traitement pour les personnes atteintes de l'ataxie de Friedreich (AF), une affection génétique qui affecte le système nerveux et le mouvement. L'étude teste la sécurité et la tolérance d'un nouveau médicament appelé SGT-212. Il s'agit d'une étude de première intention, ce qui signifie qu'il s'agit de la première fois que ce traitement est testé chez l'homme. L'essai vise à déterminer la dose la plus appropriée pouvant être administrée en toute sécurité aux participants. Comprendre et améliorer la manière dont les traitements peuvent soutenir les personnes atteintes d'AF est crucial, car cette affection dispose actuellement de peu d'options de traitement. Dans cette étude, les participants reçoivent le SGT-212 de deux manières : directement dans une partie spécifique du cerveau appelée le noyau intradenté et par perfusion intraveineuse (IV). L'étude durera environ cinq ans, pendant lesquels les effets du médicament seront étroitement surveillés. Les chercheurs s'intéressent particulièrement à la manière dont les participants tolèrent le traitement et s'il provoque des effets secondaires. Bien que l'étude se concentre principalement sur la sécurité, elle offre également l'opportunité de recueillir des premières informations sur la manière dont le traitement pourrait aider à gérer les symptômes de l'AF au fil du temps.

Titre officielA Phase 1b First-in-Human, Open-Label, Dose-Finding Trial to Evaluate the Safety and Tolerability of SGT-212 Delivered Via Dual Intradentate Nucleus (IDN) and Intravenous (IV) Administration to Participants With Friedreich's Ataxia (FA)
NCT07180355
Sponsor principalSolid Biosciences Inc.
Contacts de l'étudeSolid Biosciences Clinical Trials
Dernière mise à jour : 28 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

10 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

De 18 à 40 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

AtaxieMaladies du cerveauMaladies du système nerveux centralMaladies cérébelleusesAtaxie de FriedreichMaladies métaboliquesTroubles du mouvementMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies du système nerveuxManifestations NeurologiquesMaladies nutritionnelles et métaboliquesProcessus pathologiquesSignes et symptômesMaladies de la moelle épinièreDégénérescences spinocérébelleusesConditions pathologiques, signes et symptômesMaladies neurodégénérativesTroubles hérédo-dégénératifs du système nerveuxDyskinésiesAttributs de la maladieMaladies MitochondrialesMaladies Génétiques CongénitalesMaladies Rares

Critères

3 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Présente des antécédents de symptômes de FA apparus à l'âge ≤25 ans
A un score de stade >=1 mais <6 sur l'échelle de cotation de l'ataxie de Friedreich (FARS) du score de stade du handicap fonctionnel
Est prêt à accepter les règles suivantes pour l'utilisation de l'omaveloxolone (Skyclarys) : 1. Pour un candidat qui prend actuellement de l'omaveloxolone, qui a été sous une dose stable pendant 12 semaines, qui prévoit de continuer à prendre de l'omaveloxolone à cette dose tout au long de l'étude, et qui est prêt à arrêter de prendre de l'omaveloxolone sur instruction de l'Enquêteur ou du Responsable Médical du Promoteur si des preuves de transaminitis ou de dysfonctionnement hépatique synthétique sont détectées pendant l'étude. 2. Pour un candidat qui ne prend pas activement de l'omaveloxolone, au moins 12 semaines se sont écoulées depuis la dernière dose et le candidat accepte de ne pas reprendre l'omaveloxolone pendant la période de 18 mois après l'infusion de SGT-212. NOTE : L'utilisation de tout autre produit médicinal approuvé ou expérimental pour le traitement de la FA devrait être discutée avec l'équipe d'étude.
2 critères d'exclusion empêchent la participation
Autres critères d'inclusion/exclusion à appliquer selon le protocole
Pèse un poids corporel <=25 kilogrammes (kg) ou a un indice de masse corporelle (IMC) >=33 kg/m²

Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude

3 groupes d'intervention sont désignés dans cette étude

Cette étude ne comporte pas de groupe placebo. 

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental
Non-ambulatory participants will receive bilateral intradentate infusion (IDN) followed by systemic intravenous (IV) infusion.

Groupe II

Expérimental
Ambulatory participants will receive bilateral IDN infusion followed by systemic IV infusion.

Groupe III

Expérimental
Participants will receive bilateral IDN followed by systemic IV infusion.

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 2 sites

Recrutement en cours

The Ohio State University

Columbus, United StatesOuvrir The Ohio State University dans Google Maps
Recrutement imminent

The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)

Philadelphia, United States
Recrutement en cours
2 Centres d'Étude