ALE1 Sécurité et Effets chez les Adultes en Bonne Santé et les Patients Atteints d'Hypophosphatasie
ALE1
+ Placebo
Hypophosphatasie+4
+ Maladies métaboliques
+ Erreurs innées du métabolisme des métaux
Étude thérapeutique
Résumé
Date de début de l'étude : 30 septembre 2025
Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.Cette étude vise à explorer les effets d'un nouveau médicament appelé ALE1, administré par voie orale, chez des adultes en bonne santé et des adultes atteints d'une maladie rare appelée hypophosphatasie (HPP). La HPP est un trouble génétique qui affecte le développement osseux, entraînant des os fragiles et d'autres problèmes de santé. L'étude cherche à comprendre comment le corps métabolise l'ALE1, sa sécurité et sa tolérance par les participants. L'objectif est de potentiellement offrir une nouvelle option de traitement pour les personnes atteintes de HPP, répondant au manque actuel de thérapies efficaces pour cette condition. Les participants à cette étude seront répartis au hasard pour recevoir soit l'ALE1, soit un placebo, une substance sans médicament actif, de manière à ce que ni les participants ni les chercheurs ne sachent qui reçoit quel traitement. Cette méthode aide à garantir des résultats non biaisés. L'étude examinera le comportement de l'ALE1 dans le corps au fil du temps et ses éventuels effets, à la fois immédiatement et après des doses répétées. Les participants seront surveillés pour tout effet indésirable afin de déterminer la sécurité du médicament et sa tolérance avec ou sans nourriture. Cette surveillance rigoureuse aide à garantir la sécurité de tous les participants tout en recueillant les données nécessaires pour évaluer le potentiel de l'ALE1 en tant que traitement.
Protocole
Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.120 participants à inclure
Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.Traitement
Éligibilité
Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.Tout sexe
Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.De 18 à 50 ans
Tranche d'âge des participants éligibles à participer.Volontaires sains autorisés
Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.Conditions
Pathologie
Critères
Plan de l'étude
Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.5 groupes d'intervention sont désignés dans cette étude
Cette étude ne comporte pas de groupe placebo.
Groupes de traitement
Groupe I
ExpérimentalGroupe II
ExpérimentalGroupe III
ExpérimentalGroupe IV
ExpérimentalGroupe 5
ExpérimentalObjectifs de l'étude
Objectifs principaux
Objectifs secondaires
Centres d'étude
Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.Cette étude comporte 2 sites
New Zealand Clinical Research
Grafton, New ZealandOuvrir New Zealand Clinical Research dans Google MapsFortrea Clinical Research Unit
Leeds, United Kingdom