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ALE1 Sécurité et Effets chez les Adultes en Bonne Santé et les Patients Atteints d'Hypophosphatasie

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Ce qui est testé

ALE1

+ Placebo

Médicament
Qui peut participer

Hypophosphatasie+4

+ Maladies métaboliques

+ Erreurs innées du métabolisme des métaux

De 18 à 50 ans
+9 critères d'éligibilité
Voir tous les critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 1 & 2
Interventionnel
Date de début : septembre 2025
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalAlesta Therapeutics
Dernière mise à jour : 31 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 30 septembre 2025

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

Cette étude vise à explorer les effets d'un nouveau médicament appelé ALE1, administré par voie orale, chez des adultes en bonne santé et des adultes atteints d'une maladie rare appelée hypophosphatasie (HPP). La HPP est un trouble génétique qui affecte le développement osseux, entraînant des os fragiles et d'autres problèmes de santé. L'étude cherche à comprendre comment le corps métabolise l'ALE1, sa sécurité et sa tolérance par les participants. L'objectif est de potentiellement offrir une nouvelle option de traitement pour les personnes atteintes de HPP, répondant au manque actuel de thérapies efficaces pour cette condition. Les participants à cette étude seront répartis au hasard pour recevoir soit l'ALE1, soit un placebo, une substance sans médicament actif, de manière à ce que ni les participants ni les chercheurs ne sachent qui reçoit quel traitement. Cette méthode aide à garantir des résultats non biaisés. L'étude examinera le comportement de l'ALE1 dans le corps au fil du temps et ses éventuels effets, à la fois immédiatement et après des doses répétées. Les participants seront surveillés pour tout effet indésirable afin de déterminer la sécurité du médicament et sa tolérance avec ou sans nourriture. Cette surveillance rigoureuse aide à garantir la sécurité de tous les participants tout en recueillant les données nécessaires pour évaluer le potentiel de l'ALE1 en tant que traitement.

Titre officielA Randomised, Placebo Controlled, Double-Blind, Single-Ascending Dose And Multiple-Ascending Dose First-In-Human Study To Investigate The Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, And Pharmacodynamics Of Orally Administered ALE1 With Or Without Food In Healthy Adult Subjects And Adult Patients With Hypophosphatasia
NCT07179640
Sponsor principalAlesta Therapeutics
Dernière mise à jour : 31 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

120 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.



Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

De 18 à 50 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

HypophosphatasieMaladies métaboliquesErreurs innées du métabolisme des métauxErreurs innées du métabolismeMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies nutritionnelles et métaboliquesMaladies Génétiques Congénitales

Critères

3 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Les participants sont en bonne santé, comme le détermine une évaluation médicale.

Aucune condition médicale concomitante ou antécédent médical significatif, selon l'avis de l'investigateur.

Variante du gène ALPL documentée

6 critères d'exclusion empêchent la participation
Antécédents de troubles affectant l'os ou le métabolisme minéral

Diagnostic d'hyperparathyroïdie

Diagnostic d'hypoparathyroïdie, sauf si secondaire à une pseudohypoparathyroïdie

Traitement antérieur par une thérapie de remplacement enzymatique (ERT) ou tout agent thérapeutique avancé (par exemple, thérapie génique) pour le traitement de l'hypophosphatasie (HPP) ou tout traitement des maladies ostéoporotiques

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Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude

5 groupes d'intervention sont désignés dans cette étude

Cette étude ne comporte pas de groupe placebo. 

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental

Groupe II

Expérimental

Groupe III

Expérimental

Groupe IV

Expérimental

Groupe 5

Expérimental

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 2 sites

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New Zealand Clinical Research

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Fortrea Clinical Research Unit

Leeds, United Kingdom
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2 Centres d'Étude