Thérapie par édition de base CS-121 pour le syndrome de chylomicronémie familiale

Cet essai clinique se concentre sur le test d'un nouveau traitement pour les adultes atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS), un trouble génétique rare affectant le métabolisme des graisses. Les personnes atteintes de FCS ont des niveaux extrêmement élevés de triglycérides dans le sang, entraînant des problèmes de santé graves tels que la pancréatite aiguë et des douleurs abdominales. Les traitements actuels et les régimes stricts ne fonctionnent souvent pas suffisamment bien, laissant un besoin significatif de meilleures solutions. Cette étude explore le CS-121, une nouvelle thérapie qui vise à corriger le gène responsable de cette condition, potentiellement améliorant les niveaux de triglycérides et réduisant le risque de pancréatite. Dans cette étude, les participants subiront d'abord des tests pour confirmer leur éligibilité, qui comprend le contrôle des niveaux de triglycérides et des tests génétiques. Ceux qui se qualifient recevront une dose unique de CS-121 par perfusion dans le sang. Après avoir reçu le traitement, les participants seront étroitement surveillés pour la sécurité immédiate, puis continueront à avoir des visites de suivi pendant jusqu'à 10 mois. Pendant ces visites, les chercheurs vérifieront la sécurité du traitement et son efficacité à réduire les niveaux de protéine ApoC3 et de triglycérides dans le sang. L'étude vise à trouver la meilleure dose de CS-121 et à recueillir des données initiales sur la sécurité et l'efficacité pour soutenir les développements futurs dans le traitement de cette condition et de conditions similaires.