Recrutement en cours

IIMPACTCellules souches du cordon ombilical pour la dermatomyosite/polymyosite

Ce qui est testé

ULSC (1.5 x 10^8 cells/dose)

+ Placebo (no cells)

Biologique

Qui peut participer

Maladies du tissu conjonctif+7

+ Dermatomyosite

+ Maladies musculaires

À partir de 18 ans

+34 critères d'éligibilité

Voir tous les critères d'éligibilité

Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 2 & 3

Interventionnel

Date de début : janvier 2026

Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalRestem, LLC.

Dernière mise à jour : 4 février 2026

Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 6 janvier 2026

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

Cet essai clinique vise à explorer l'efficacité et la sécurité d'un nouveau traitement pour les adultes diagnostiqués avec une dermatomyosite ou une polymyosite, qui sont des types de maladies musculaires inflammatoires. Le traitement consiste à utiliser des cellules souches dérivées de la membrane du cordon ombilical, connues sous le nom de ULSC, pour aider à soulager les symptômes de ces affections. L'étude espère déterminer si ce traitement peut réduire en toute sécurité la gravité de la maladie et permettre aux patients de diminuer leur dépendance aux stéroïdes, souvent utilisés pour gérer ces conditions. En abordant ces aspects, l'étude pourrait potentiellement offrir une nouvelle option thérapeutique pour les personnes atteintes de ces maladies difficiles. Les participants à l'étude recevront des perfusions intraveineuses du produit à base de cellules souches et un placebo, chacun administré dans un ordre spécifique, sur une période de 25 mois. Ils participeront à 15 visites en clinique en personne et à 8 rendez-vous virtuels. Chaque personne recevra trois doses de ULSC et trois doses de placebo dans des séquences alternées. Au cours de l'étude, les effets sur les symptômes seront évalués par diverses méthodes, y compris des examens physiques, des tests de force musculaire et des analyses de sang, entre autres. Les participants pourraient également voir une réduction de leurs doses de médicaments stéroïdiens s'ils suivent déjà un tel traitement. Cette approche complète est conçue pour évaluer de manière approfondie les avantages et les risques potentiels du traitement par ULSC pour ces affections.

Titre officielA Phase 2-Phase 3, Double-blinded, Randomized, Dose-repeating, Cross-over Study to Assess the Safety and Efficacy of Allogeneic ULSC on Disease Severity and Steroid Tapering in Participants With Dermatomyositis/ Polymyositis (DM/PM)

NCT07160205

Sponsor principalRestem, LLC.

Dernière mise à jour : 4 février 2026

Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.

Détails du design

40 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.

Conditions

Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

À partir de 18 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Maladies du tissu conjonctifDermatomyositeMaladies musculairesMaladies musculo-squelettiquesMyositeMaladies du système nerveuxMaladies neuromusculairesMaladies de la peauPolymyositeMaladies de la peau et des tissus conjonctifs

Critères

11 critères d'inclusion nécessaires pour participer

Diagnostic d'une myosite inflammatoire idiopathique (MII) basé sur les critères de classification EULAR/ACR 2017 pour la MII adulte, correspondant à un score de ≥ 5,5 (≥ 6,7 avec biopsie musculaire).

Les participants seront âgés d'au moins 18 ans.

Maladie active définie par l'un des résultats de test suivants : Créatine Kinase (CK) élevée ou Aldolase (plus de 1,5 x la limite supérieure de la normale) au dépistage, OU IRM positive pour une inflammation musculaire active dans les 12 semaines précédant le dépistage, OU électromyogramme (EMG) lu comme myosite active dans les 12 semaines précédant le dépistage, OU biopsie musculaire réalisée dans les 12 semaines précédant le dépistage montrant une maladie inflammatoire active.

Faiblesse musculaire ou manifestations cutanées actives de dermatomyosite évaluées lors du Dépistage et documentées avec l'un ou l'autre des scores suivants : score MMT-8 bilatéral ≤142/150, OU score d'activité total CDASI ≥ 7.

Voir plus de critères

23 critères d'exclusion empêchent la participation

Diagnostic d'un IIM dans le cadre d'un syndrome de chevauchement (à l'exception du chevauchement avec le syndrome de Sjögren).

Participantes enceintes ou allaitantes.

Un diagnostic d'inclusion body myositis, de DM juvénile ou de PM, ou de myosite dans le contexte d'une maladie rhumatologique auto-immune significative.

L'initiation du traitement par Rituxan (rituximab) dans les 12 semaines suivant la randomisation. Si le participant est déjà sous Rituxan, il doit rester sous une dose stable pendant toute la durée de l'essai.

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Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.

Groupes de traitement

Objectifs de l'étude

2 groupes d'intervention sont désignés dans cette étude

Cette étude ne comporte pas de groupe placebo.

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental

Cohort 1 will receive 1.5 x 10\^8 ULSC per dose through IV infusion on Day 0, Month 3, and Month 6 (total of three doses). One month after the third dose, Cohort 1 will cross-over to receive Placebo IV infusion on Month 7, Month 10, and Month 13.

Groupe II

Expérimental

Cohort 2 will receive Placebo IV infusion on Day 0, Month 3, and Month 6 (total of three Placebo infusions). One month after the third dose, Cohort 2 will cross-over to receive 1.5 x 10\^8 ULSC per dose through IV infusion on Month 7, Month 10, and Month 13.

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 2 sites

Recrutement en cours

Malcom Randall North Florida/South Georgia VA Medical Center

Gainesville, United StatesOuvrir Malcom Randall North Florida/South Georgia VA Medical Center dans Google Maps

Recrutement en cours

Bioresearch Partner

Miami, United States

Recrutement en cours

2 Centres d'Étude