VIVID-6VGA039 Prophylaxie de la maladie de von Willebrand chez les adolescents et les adultes
VGA039
Troubles de la coagulation sanguine+7
+ Troubles des Plaquettes Sanguines
+ Maladies Hématologiques
Étude thérapeutique
Résumé
Date de début de l'étude : 15 octobre 2025
Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.Cette étude clinique vise à évaluer l'efficacité d'un nouveau traitement, le VGA039, dans la prévention des épisodes de saignement chez les adolescents et les adultes atteints de la maladie de von Willebrand (VWD), un trouble génétique affectant la capacité du sang à coaguler. L'étude cherche à déterminer si le VGA039, administré par injection sous-cutanée, peut réduire la fréquence et la gravité des saignements. Cette recherche est importante car la VWD peut entraîner des problèmes de saignement fréquents et graves, et la découverte de traitements efficaces peut considérablement améliorer la qualité de vie des personnes concernées. Les participants à l'étude commenceront par une période d'observation d'au moins 24 semaines, au cours de laquelle leurs schémas de saignement et leurs traitements seront documentés. Cela est suivi d'environ 49 semaines au cours desquelles ils recevront des injections régulières de VGA039. Tout au long de l'étude, les participants tiendront des journaux pour enregistrer des détails sur tout événement de saignement, tels que leur fréquence, leur durée et leur localisation. L'étude surveillera également tout effet indésirable survenu pendant les périodes d'observation et de traitement afin d'assurer la sécurité des participants.
Protocole
Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.60 participants à inclure
Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.Traitement
Éligibilité
Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.Tout sexe
Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.De 12 à 75 ans
Tranche d'âge des participants éligibles à participer.Volontaires sains non autorisés
Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.Conditions
Pathologie
Critères
Key Inclusion Criteria * 12 to 75 years of age, inclusive * No clinically significant laboratory, ECG, or vital signs results * Documented diagnosis consistent with VWD of any type * Historical annualized bleeding rate (ABR; excluding menstrual bleeds and bleeds under the skin) of both untreated and treated bleeds ≥12 per year * Patients with VWD who are judged by the investigator to be suitable candidates for routine prophylaxis to reduce the frequency of bleeding episodes * Hemoglobin level ≥ 8 g/dL and platelet count ≥ 100 x 109/L at Screening Key Exclusion Criteria * Use of routine prophylaxis of VWF-containing concentrates defined as at least 1 VWF-containing concentrate infusion to prevent or reduce bleeding per week during the previous 6 months prior to screening * Planning to initiate routine prophylaxis with VWF-containing concentrates or any other hemostatic treatment during the study * Patients with pro-thrombotic disorders or abnormal findings on laboratory thrombophilia evaluation performed at screening or previously documented * History of arterial or venous thrombosis, including superficial thrombophlebitis, or embolism * Evidence of renal, hepatic, central nervous system, respiratory, cardiovascular disease, cerebrovascular disease, peripheral vascular disease, or metabolic dysfunction * Baseline FVIII activity \> lower limit of normal (LLN)
Plan de l'étude
Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.Un seul groupe d'intervention est désigné dans cette étude
Cette étude ne comporte pas de groupe placebo.
Groupes de traitement
Groupe I
ExpérimentalObjectifs de l'étude
Objectifs principaux
Objectifs secondaires
Centres d'étude
Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.Cette étude comporte 4 sites
Arkansas Children's Hospital
Little Rock, United StatesOuvrir Arkansas Children's Hospital dans Google MapsScience 37, Inc. (Virtual Clinical MetaSite)
Morrisville, United StatesHemophilia Center of Western PA
Pittsburgh, United StatesWashington Center for Bleeding Disorders
Seattle, United States