Recrutement en cours

Thérapie par cellules souches du cordon ombilical pour la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale

Ce qui est testé

ULSC

+ Placebo

Biologique

Qui peut participer

Dystrophies Musculaires+6

+ Maladies musculaires

+ Maladies musculo-squelettiques

À partir de 15 ans

+39 critères d'éligibilité

Voir tous les critères d'éligibilité

Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 1

Interventionnel

Date de début : décembre 2025

Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalRestem, LLC.

Dernière mise à jour : 28 janvier 2026

Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 1 décembre 2025

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

Cet essai clinique vise à étudier les effets d'un nouveau traitement utilisant des cellules souches dérivées de la membrane du cordon ombilical, appelées ULSC, pour les personnes atteintes de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD). La FSHD est une affection qui provoque une faiblesse musculaire, affectant particulièrement le visage, les épaules et les bras supérieurs. L'étude se concentre sur la détermination de la sécurité des ULSC et sur leur capacité à améliorer les symptômes associés à la FSHD. Elle cible les individus diagnostiqués avec un certain niveau de gravité de la FSHD, et les résultats potentiels pourraient offrir de nouvelles façons de gérer la maladie plus efficacement si les ULSC s'avèrent bénéfiques. Les participants à cet essai recevront un total de quatre perfusions intraveineuses sur une période de 21 mois, certaines perfusions étant des ULSC et d'autres un placebo, une substance sans traitement actif. Chaque séance implique une perfusion de 100 millions de cellules pour les doses d'ULSC. L'étude implique des visites répétées à la clinique, avec des rendez-vous en personne et virtuels, pour surveiller les effets du traitement et assurer la sécurité des participants. Les chercheurs évalueront si les symptômes s'améliorent après chaque dose et compareront les résultats entre les traitements par ULSC et placebo pour évaluer les bénéfices potentiels et la sécurité du traitement.

Titre officielA Phase 1, Double-blinded, Randomized, Dose-repeating, Placebo-controlled, Cross-over Study to Assess the Safety and Preliminary Efficacy of Allogeneic ULSC on Disease Severity in Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD)

NCT07086521

Sponsor principalRestem, LLC.

Dernière mise à jour : 28 janvier 2026

Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.

Détails du design

16 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.

Conditions

Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

À partir de 15 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Dystrophies MusculairesMaladies musculairesMaladies musculo-squelettiquesMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies du système nerveuxMaladies neuromusculairesDystrophie musculaire facio-scapulo-huméraleTroubles Musculaires AtrophiquesMaladies Génétiques Congénitales

Critères

14 critères d'inclusion nécessaires pour participer

Les participants auront 15 ans ou plus.

Diagnostic de FSHD 1 ou FSHD 2 confirmée génétiquement.

Les participants doivent avoir un score de sévérité clinique de Ricci ≥ 3 (échelle de 0 à 10) lors du dépistage et doivent être capables de se déplacer de manière indépendante au moment de l'étude.

Le participant devra être en mesure de respecter les exigences de l'étude, y compris la réalisation d'une IRM.

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25 critères d'exclusion empêchent la participation

Bénéficiaire d'une greffe d'organe.

Consommation excessive d'alcool (plus de 50 g/jour)

Hypersensibilité aux composants du produit de l'étude, y compris antécédents d'hypersensibilité au diméthylsulfoxyde (DMSO).

Cancer actif ou diagnostic de cancer au cours de l'année écoulée (les patients atteints de cancer basocellulaire et épidermoïde de la peau ne seront pas exclus).

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Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.

Groupes de traitement

Objectifs de l'étude

2 groupes d'intervention sont désignés dans cette étude

Cette étude ne comporte pas de groupe placebo.

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental

Group 1 will receive a dose of 1 x 10\^8 ULSC through IV administration on Day 0 and Month 3 (two doses, 2 x 10\^8 ULSC in total from both doses). They will then cross-over to Placebo IV administrations on Month 6 and Month 9.

Groupe II

Expérimental

Group 2 will receive Placebo IV administrations on Day 0 and Month 3. They will then cross-over to receive 1 x 10\^8 ULSC IV administrations on Month 6 and Month 9 (2 x 10\^8 ULSC in total).

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 1 site

Recrutement en cours

Stanford Neuroscience Health Center

Palo Alto, United StatesOuvrir Stanford Neuroscience Health Center dans Google Maps

Recrutement en cours

1 Centres d'Étude