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CALIBRATE-PEDSEncaleret pour l'hypocalcémie autosomique dominante pédiatrique de type 1

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Ce qui est testé

Encaleret

Médicament
Qui peut participer

Jusqu'à 17 ans
Voir tous les critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 2 & 3
Interventionnel
Date de début : janvier 2026
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalCalcilytix Therapeutics, Inc., a BridgeBio company
Contacts de l'étudeMedical Information
Dernière mise à jour : 12 mars 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 30 janvier 2026

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

Cette étude vise à explorer comment un médicament appelé encalérét agit chez les enfants atteints d'une condition connue sous le nom d'Hypocalcémie Autosomique Dominante de Type 1 (ADH1), qui affecte les niveaux de calcium dans le corps. L'étude implique des enfants de la naissance à 17 ans qui ont cette condition. Comprendre les effets de l'encalérét pourrait conduire à de meilleures options de traitement pour gérer les niveaux de calcium chez ces jeunes patients, améliorant potentiellement leur santé globale et leur qualité de vie. Les participants à cette étude recevront de l'encalérét, et les chercheurs observeront comment le médicament se déplace dans leur corps et son impact sur leur santé. Le médicament sera administré d'une manière adaptée à leur âge, ce qui pourrait impliquer de le prendre par voie orale ou par une autre méthode. L'accent sera mis sur la détermination de l'efficacité du médicament et sur sa sécurité pour les enfants. Les chercheurs surveilleront de près les participants pour suivre tout changement dans leur condition et évaluer tout effet secondaire potentiel du traitement.

Titre officielA Phase 2/3, Multicenter, Single-Arm, Open-Label Study Evaluating the Pharmacokinetics, Efficacy, and Safety of Encaleret in Pediatric Participants With Autosomal Dominant Hypocalcemia Type 1 (ADH1)
NCT07080385
Sponsor principalCalcilytix Therapeutics, Inc., a BridgeBio company
Contacts de l'étudeMedical Information
Dernière mise à jour : 12 mars 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

28 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.



Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

Jusqu'à 17 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Critères

Key Inclusion Criteria: * Provide written informed consent (if legally permitted), or have written informed consent from a parent/legal guardian and provide assent (where required and as appropriate per local requirements) * Have a documented pathogenic or likely pathogenic activating variant, or variant of uncertain significance of the calcium-sensing receptor (CASR), associated with biochemical findings of hypoparathyroidism at screening or a documented history of hypoparathyroidism as manifested by hypocalcemia and intact parathyroid hormone (PTH) \<40 picogram per milliliter (pg/mL) (4.2 picomoles per liter \[pmol/L\]) * Have at least 1 symptom or sign of hypoparathyroidism at screening or a documented history of symptoms or signs of hypoparathyroidism * Be on ADH1 treatment for at least 6 months before screening for cohorts 1 to 3, or for at least 3 months before screening for cohort 4 Key Exclusion Criteria: * History of thyroid or parathyroid surgery * History of renal transplantation * History of cancer (except thyroid cancer, basal cell skin cancer, or squamous cell skin cancer), skeletal malignancies, bone metastases, irradiation (radiotherapy) to the skeleton, chemotherapy with alkylating agents, Paget disease, fibrous dysplasia, chronic osteomyelitis, bone infarcts, benign bone tumors with curettage and bone grafts, retinoblastoma, or Li-Fraumeni syndrome within 5 years before screening * Received any investigational medicinal product within 30 days or 5 half-lives before Day 1, whichever is longer, or is in follow-up for another interventional clinical study during screening * Treatment with a strong P-glycoprotein (P-gp) inhibitor within 300 days before screening for amiodarone or within 30 days before screening for any other strong P-gp inhibitor * Treatment with cardiac glycosides, or is being breastfed while the participant's nursing mother is treated with cardiac glycosides, within 30 days before screening * Presence or history of any disease or condition (eg, drug or alcohol dependence) that would affect the participant's safety, treatment compliance, or ability to complete the study, in the opinion of the investigator Other protocol defined inclusion/exclusion criteria apply.

Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude

Un seul groupe d'intervention est désigné dans cette étude

Cette étude ne comporte pas de groupe placebo. 

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental
Participants will receive encaleret dosing in Period 1 (6 days), Period 2 (20 weeks) and Period 3 (4 weeks). Following completion of Period 3, participants will have the option to enter a long-term extension (LTE) to continue encaleret for an additional approximately 24 months or until the sponsor decides to end the study, whichever occurs first.

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 5 sites

Recrutement en cours

Yale University

New Haven, United StatesOuvrir Yale University dans Google Maps
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Nemours Children's Health

Jacksonville, United States
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The Children's Hospital of Philadelphia

Philadelphia, United States
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Royal London Hospital

London, United Kingdom
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5 Centres d'Étude
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