CALIBRATE-PEDSEncaleret pour l'hypocalcémie autosomique dominante pédiatrique de type 1
Encaleret
Étude thérapeutique
Résumé
Date de début de l'étude : 30 janvier 2026
Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.Cette étude vise à explorer comment un médicament appelé encalérét agit chez les enfants atteints d'une condition connue sous le nom d'Hypocalcémie Autosomique Dominante de Type 1 (ADH1), qui affecte les niveaux de calcium dans le corps. L'étude implique des enfants de la naissance à 17 ans qui ont cette condition. Comprendre les effets de l'encalérét pourrait conduire à de meilleures options de traitement pour gérer les niveaux de calcium chez ces jeunes patients, améliorant potentiellement leur santé globale et leur qualité de vie. Les participants à cette étude recevront de l'encalérét, et les chercheurs observeront comment le médicament se déplace dans leur corps et son impact sur leur santé. Le médicament sera administré d'une manière adaptée à leur âge, ce qui pourrait impliquer de le prendre par voie orale ou par une autre méthode. L'accent sera mis sur la détermination de l'efficacité du médicament et sur sa sécurité pour les enfants. Les chercheurs surveilleront de près les participants pour suivre tout changement dans leur condition et évaluer tout effet secondaire potentiel du traitement.
Protocole
Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.28 participants à inclure
Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.Traitement
Éligibilité
Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.Tout sexe
Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.Jusqu'à 17 ans
Tranche d'âge des participants éligibles à participer.Volontaires sains non autorisés
Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.Critères
Key Inclusion Criteria: * Provide written informed consent (if legally permitted), or have written informed consent from a parent/legal guardian and provide assent (where required and as appropriate per local requirements) * Have a documented pathogenic or likely pathogenic activating variant, or variant of uncertain significance of the calcium-sensing receptor (CASR), associated with biochemical findings of hypoparathyroidism at screening or a documented history of hypoparathyroidism as manifested by hypocalcemia and intact parathyroid hormone (PTH) \<40 picogram per milliliter (pg/mL) (4.2 picomoles per liter \[pmol/L\]) * Have at least 1 symptom or sign of hypoparathyroidism at screening or a documented history of symptoms or signs of hypoparathyroidism * Be on ADH1 treatment for at least 6 months before screening for cohorts 1 to 3, or for at least 3 months before screening for cohort 4 Key Exclusion Criteria: * History of thyroid or parathyroid surgery * History of renal transplantation * History of cancer (except thyroid cancer, basal cell skin cancer, or squamous cell skin cancer), skeletal malignancies, bone metastases, irradiation (radiotherapy) to the skeleton, chemotherapy with alkylating agents, Paget disease, fibrous dysplasia, chronic osteomyelitis, bone infarcts, benign bone tumors with curettage and bone grafts, retinoblastoma, or Li-Fraumeni syndrome within 5 years before screening * Received any investigational medicinal product within 30 days or 5 half-lives before Day 1, whichever is longer, or is in follow-up for another interventional clinical study during screening * Treatment with a strong P-glycoprotein (P-gp) inhibitor within 300 days before screening for amiodarone or within 30 days before screening for any other strong P-gp inhibitor * Treatment with cardiac glycosides, or is being breastfed while the participant's nursing mother is treated with cardiac glycosides, within 30 days before screening * Presence or history of any disease or condition (eg, drug or alcohol dependence) that would affect the participant's safety, treatment compliance, or ability to complete the study, in the opinion of the investigator Other protocol defined inclusion/exclusion criteria apply.
Plan de l'étude
Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.Un seul groupe d'intervention est désigné dans cette étude
Cette étude ne comporte pas de groupe placebo.
Groupes de traitement
Groupe I
ExpérimentalObjectifs de l'étude
Objectifs principaux
Objectifs secondaires
Centres d'étude
Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.Cette étude comporte 5 sites
Nemours Children's Health
Jacksonville, United StatesThe Children's Hospital of Philadelphia
Philadelphia, United StatesRoyal London Hospital
London, United Kingdom