Greffe de cellules progénitrices déplétées en TCRαβ dans les malignités hématologiques à haut risque
Thymoglobulin
+ Cyclophosphamide
+ Fludarabine
Maladies Hématologiques+2
+ Maladies hématologiques et lymphatiques
+ Néoplasmes par site
Étude thérapeutique
Résumé
Date de début de l'étude : 25 septembre 2025
Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.Cette étude se concentre sur une nouvelle méthode pour aider les enfants et les jeunes adultes atteints de cancers du sang à haut risque en rémission, mais susceptibles de récidiver. Elle implique l'utilisation de cellules spécialisées dans la production de sang et de globules blancs provenant d'un membre de la famille partiellement compatible. Ces cellules sont modifiées en laboratoire avant d'être transplantées chez le patient. Cette étude vise à tester si cette méthode, combinée à la chimiothérapie et à des perfusions cellulaires spécifiques, peut être sûre et efficace pour prévenir la récidive du cancer. Cette approche est importante car elle offre une solution possible pour les patients qui n'ont pas de donneur entièrement compatible, améliorant potentiellement leurs chances de survie. Les participants à cette étude recevront une série de traitements impliquant une chimiothérapie et des anticorps pour préparer leur corps à la greffe. Cette préparation comprend plusieurs médicaments administrés sur quelques jours. Après cela, les cellules sanguines modifiées du donneur sont perfusées chez le patient, suivies d'un autre ensemble de cellules donneuses environ deux semaines plus tard. Si le type de cancer implique un marqueur spécifique, CD19+, un médicament supplémentaire appelé Blinatumomab peut être administré pour aider davantage à prévenir la récidive du cancer. L'étude surveillera de près les patients pour évaluer la sécurité et les effets de ces traitements sur leur santé et la progression de la maladie.
Protocole
Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.30 participants à inclure
Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.Traitement
Éligibilité
Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.Tout sexe
Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.Jusqu'à 21 ans
Tranche d'âge des participants éligibles à participer.Volontaires sains autorisés
Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.Conditions
Pathologie
Critères
Inclusion Criteria: Recipient: * Age less than or equal to 21 years * High risk hematologic malignancy whereas allogeneic transplantation is the current standard of care. This includes (but is not limited to): * High risk ALL in CR1 or CR2, * any ALL in CR3 or subsequent; * AML in high risk CR1 (AML diagnosis includes myeloid sarcoma), * any AML in CR2 or subsequent, * any therapy related AML; * MDS (primary or secondary), * NK cell, biphenotypic, or undifferentiated leukemia/lymphoma in CR1 or subsequent; * CML in accelerated phase, or in chronic phase with persistent molecular positivity or intolerance to tyrosine kinase inhibitor, or a history of blast crisis. * If prior CNS leukemia, it must be treated and in CNS CR * Left ventricular ejection fraction \> 40%, or shortening fraction ≥ 25% * Creatinine clearance (CrCl) or glomerular filtration rate (GFR) ≥ 50 ml/min/1.73m2 * Forced vital capacity (FVC) ≥ 50% of predicted value; or pulse oximetry ≥ 92% on room air if patient is unable to perform pulmonary function testing * Karnofsky or Lansky (age dependent) performance score ≥ 50 (See APPENDIX A) * Bilirubin ≤ 3 times the upper limit of normal for age * Alanine aminotransferase (ALT) or Aspartate aminotransferase (AST) ≤ 5 times the upper limit of normal for age Donor: * At least single haplotype matched (≥ 4 of 8) family member * At least 18 years of age * HIV negative * Regarding donation eligibility, is identified as either: * Completed the process of donor eligibility determination as outlined in 21 CFR 1271 and agency guidance; OR * Does not meet 21 CFR 1271 eligibility requirements, but has a declaration of urgent medical need completed by the principal investigator or physician sub-investigator per 21 CFR 1271 Exclusion Criteria: Recipient: * Has a suitable HLA-identical sibling or suitable 12/12 (HLA-A, B, C, DRB1, DQB1, and DPB1) HLA-matched unrelated donor available in an appropriate time frame. * Any other active malignancy other than the one for which this HCT is indicated * Received a prior allogeneic HCT at any time * Received an autologous HCT within the previous 6 months * Pregnant, if female is of childbearing potential, negative test must be confirmed by serum or urine pregnancy test within 14 days prior to enrollment * Breast feeding * Any current uncontrolled bacterial, fungal or viral infection Donor: * Pregnant, negative test must be confirmed by serum or urine pregnancy test within 14 days prior to enrollment if female * If female, breast feeding
Plan de l'étude
Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.Un seul groupe d'intervention est désigné dans cette étude
Cette étude ne comporte pas de groupe placebo.
Groupes de traitement
Groupe I
ExpérimentalObjectifs de l'étude
Objectifs principaux
Objectifs secondaires
Centres d'étude
Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.Cette étude comporte 1 site
St. Jude Children's Research Hospital
Memphis, United StatesOuvrir St. Jude Children's Research Hospital dans Google Maps