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OPALÉtude du traitement apitegromab pour l'atrophie musculaire spinale (SMA) chez les enfants de moins de 2 ans

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But de l'étude

Cette étude est un essai clinique interventionnel de phase 2 visant à traiter l'atrophie musculaire spinale chez les enfants de moins de 2 ans avec l'apitegromab. Les objectifs principaux sont d'évaluer les taux d'apitegromab et de myostatine dans l'organisme, et d'examiner les améliorations de la fonction moteur après 48 semaines de traitement.

Ce qui est testé

Apitegromab

+ Nusinersen

+ Risdiplam

Médicament
Qui peut participer

Maladies du système nerveux central+12

+ Amyotrophie musculaire spinale

+ Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales

Jusqu'à 2 ans
+10 critères d'éligibilité
Voir tous les critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 2
Interventionnel
Date de début : septembre 2025
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalScholar Rock, Inc.
Contacts de l'étudeScholar Rock
Dernière mise à jour : 11 février 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 15 septembre 2025

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

Cette étude se concentre sur l'évaluation d'un nouveau traitement appelé apitegromab pour les jeunes enfants de moins de 2 ans atteints d'amyotrophie spinale (SMA), un trouble génétique qui affecte la force et le mouvement musculaires. L'étude s'intéresse particulièrement aux enfants qui ne parviennent pas à atteindre les étapes de développement moteur typiques pour leur âge, un problème courant dans la SMA. En explorant comment ce traitement fonctionne dans le corps, son efficacité et tout effet secondaire potentiel, l'étude vise à trouver une option sûre et bénéfique pour la gestion de la SMA chez ces jeunes patients, améliorant potentiellement leur qualité de vie. Les participants à l'étude recevront plusieurs doses du traitement, mais ni les participants ni les chercheurs ne sauront qui reçoit l'apitegromab ou un placebo, ce qui aide à garantir des résultats non biaisés. Les effets du traitement seront surveillés en mesurant divers indicateurs de la fonction musculaire et de la santé globale. Cela inclut l'observation des changements dans les compétences motrices et la vérification de toute réaction indésirable au traitement. La structure de l'étude aide à garantir que les résultats sont fiables et peuvent fournir des informations sur la sécurité et l'efficacité de l'apitegromab pour le traitement de cette affection chez les très jeunes enfants.

Titre officielA Phase 2, Double-Blind Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Efficacy, and Safety of Apitegromab in Subjects <2 Years Old With Spinal Muscular Atrophy (SMA)
NCT07047144
Sponsor principalScholar Rock, Inc.
Contacts de l'étudeScholar Rock
Dernière mise à jour : 11 février 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

52 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

Jusqu'à 2 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Maladies du système nerveux centralAmyotrophie musculaire spinaleMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies du système nerveuxManifestations NeurologiquesMaladies neuromusculairesSignes et symptômesMaladies de la moelle épinièreConditions pathologiques, signes et symptômesAtrophies Musculaires Spinales de l'EnfanceMaladie du neurone moteurMaladies neurodégénérativesTroubles hérédo-dégénératifs du système nerveuxManifestations NeuromusculairesMaladies Génétiques Congénitales

Critères

7 critères d'inclusion nécessaires pour participer
A moins de 2 ans au moment du consentement éclairé.
Avoir eu un âge gestationnel ≥35 semaines et un poids corporel gestationnel ≥2,0 kg à la naissance
A obtenu un diagnostic confirmé de SMA autosomale récessive liée au chromosome 5q
Présence confirmée du ou des gène(s) SMN2
Voir plus de critères
3 critères d'exclusion empêchent la participation
Problèmes orthopédiques majeurs tels qu'une scoliose sévère ou des contractures sévères ou une procédure interventionnelle, y compris une chirurgie de la colonne vertébrale ou de la hanche, qui est considérée comme ayant le potentiel de limiter considérablement la capacité du sujet à être évalué sur toute mesure du résultat de la fonction motrice, dans les 6 mois avant le Dépistage ou anticipée pendant l'étude.
État nutritionnel qui n'est pas prévu d'être stable pendant toute l'étude ou nécessité médicale pour une sonde gastrique d'alimentation, où la plupart des aliments sont administrés par cette voie.
Toute autre limitation physique (par ex., le sujet nécessite un plâtre pour des contractures) qui empêcherait le sujet de subir des mesures de résultats de la fonction motrice tout au long de l'étude.

Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude

2 groupes d'intervention sont désignés dans cette étude

Cette étude ne comporte pas de groupe placebo. 

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental
Patients who are less than 2 years of age with SMA will receive apitegromab every 4 weeks by intravenous (IV) infusion during the 48-week Treatment Period. Patients must have been treated with an approved SMN1-targeted therapy (ie, onasemnogene abeparvovec-xioi) or are continuing to be treated with an approved SMN2-targeted therapy (ie, nusinersen or risdiplam).

Groupe II

Expérimental
Patients who are less than 2 years of age with SMA will receive apitegromab every 4 weeks by intravenous (IV) infusion during the 48-week Treatment Period. Patients must have been treated with an approved SMN1-targeted therapy (ie, onasemnogene abeparvovec-xioi) or are continuing to be treated with an approved SMN2-targeted therapy (ie, nusinersen or risdiplam).

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 14 sites

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Phoenix Children's Hospital

Phoenix, United StatesOuvrir Phoenix Children's Hospital dans Google Maps
Recrutement en cours

Stanford Neuroscience Health Center (SNHC)

Palo Alto, United States
Recrutement en cours

Children's Hospital Colorado

Aurora, United States
Recrutement en cours

University of Iowa

Iowa City, United States
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14 Centres d'Étude