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Étude sur la réponse au liraglutide chez les patients atteints de diabète de type MODY avec dysfonction endocrinienne entéroendocrine et problèmes métaboliques

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But de l'étudeCette étude examine comment le médicament Liraglutide affecte le contrôle de la glycémie et le poids chez les adultes atteints de diabète de type 2 qui ont des problèmes de fonction entéroendocrine. Nous mesurerons votre hémoglobine A1c et calculerons votre indice de masse corporelle pour évaluer les effets du traitement.
Ce qui est testé

Liraglutide

Médicament
Qui peut participer

Maturity Onset Diabetes of the Young

À partir de 10 ans
+14 critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 2
Interventionnel
Date de début : mai 2025

Résumé

Sponsor principalMansa
Contacts de l'étudeMansa Krishnamurthy, M.D.
Dernière mise à jour : 19 juin 2025
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer cette étude
Date de début de l'étude : 8 mai 2025Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

Cette étude se concentre sur des personnes atteintes d'un type spécifique de diabète appelé Diabète de type MODY (Maturity-onset Diabetes of the Young). L'objectif est de comprendre comment le corps de ces patients traite les hormones et les nutriments avant et après le début d'un médicament appelé liraglutide. Les chercheurs espèrent que le liraglutide aidera non seulement à améliorer les niveaux de sucre dans le sang et le poids, mais aussi à soulager les symptômes digestifs que certains patients atteints de MODY peuvent ressentir. Cette recherche pourrait conduire à de meilleurs plans de traitement et de soins pour les personnes atteintes de ce type de diabète. Les participants à l'étude subiront d'abord des tests pour mesurer leurs niveaux d'hormones et leur métabolisme. Après le début du traitement par liraglutide, généralement administré par injection, ces tests seront répétés pour voir comment leur corps réagit. L'étude suivra les changements dans le contrôle de la glycémie, le poids et les symptômes gastro-intestinaux. Si certaines personnes montrent une amélioration significative, les scientifiques utiliseront leurs cellules pour étudier pourquoi leur corps répond bien au médicament. Cette approche vise à découvrir les raisons sous-jacentes des problèmes digestifs chez les patients atteints de MODY et à améliorer les traitements futurs.

Titre officielInvestigating Enteroendocrine Dysfunction, Metabolism, and Response to Liraglutide in Patients With Maturity-onset Diabetes of the Young (MODY) 
Sponsor principalMansa
Contacts de l'étudeMansa Krishnamurthy, M.D.
Dernière mise à jour : 19 juin 2025
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer cette étude

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design
50 participants à inclureNombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.
Traitement
Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Comment les participants sont répartis entre les groupes de l'étude
Dans ce type d'étude, tous les participants reçoivent le même traitement. Comme il n'y a qu'un seul groupe, aucune répartition ni randomisation n'est nécessaire. Ce format est souvent utilisé pour évaluer un nouveau traitement sans le comparer à un autre.

Autres méthodes de répartition
Répartition aléatoire
: les participants sont assignés au hasard, comme par tirage au sort, pour garantir l'équité et limiter les biais.

Répartition non aléatoire
: basée sur des critères spécifiques comme l'état de santé ou la décision du médecin.

Comment les traitements sont administrés aux participants
Dans ce type d'étude, tous les participants reçoivent le même traitement. Ce modèle est utilisé pour évaluer les effets d'une seule intervention, sans comparaison avec un autre traitement.

Autres façons d'administrer les traitements
Affectation parallèle
: les participants sont répartis en groupes recevant chacun un traitement différent.

Affectation croisée
: les participants passent d'un traitement à un autre au cours de l'étude.

Plan factoriel
: les participants reçoivent des combinaisons de traitements pour évaluer leurs interactions.

Plan séquentiel
: les traitements sont administrés successivement selon un ordre prédéterminé, pouvant varier selon la réaction du participant.

Autre type d'attribution
: L'attribution des traitements ne suit pas de schéma standard ni de protocole prédéfini.

Comment l'efficacité du traitement est contrôlée
Dans ce type d’étude, aucun participant ne reçoit de placebo. Tous reçoivent soit le traitement expérimental, soit un autre traitement actif, souvent le traitement de référence. Ce modèle permet de comparer les effets de deux interventions réelles, sans inclure de substance inactive.

Autres options possibles
Contrôlée par placebo
: un placebo est utilisé pour comparer les effets du traitement expérimental à ceux d'une substance inactive, ce qui permet d'évaluer son efficacité réelle.

Comment la nature du traitement est tenue confidentielle
Dans une étude en ouvert, tous les participants ainsi que les chercheurs savent quel traitement est administré. Ce type de protocole est utilisé lorsqu'il n'est pas nécessaire ou pas possible de masquer les traitements.

Autres méthodes de masquage
Simple aveugle
: les participants ignorent le traitement reçu, mais les chercheurs le connaissent.

Double aveugle
: ni les participants ni les chercheurs ne savent quel traitement est administré.

Triple aveugle
: Les participants, les chercheurs et les personnes qui analysent les résultats ne savent pas quel traitement est administré.

Quadruple aveugle
: Les participants, les chercheurs, les personnes qui analysent les résultats et les professionnels de santé en charge du suivi ne savent pas non plus quel traitement est administré.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères
Tout sexeLe sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.
À partir de 10 ansTranche d'âge des participants éligibles à participer.
Volontaires sains non autorisésIndique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.
Conditions
Pathologie
Maturity Onset Diabetes of the Young
Critères
2 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Diagnosis of MODY via genetic testing

HgbA1c >6.5%

12 critères d'exclusion empêchent la participation
History of anaphylaxis to GLP-1 receptor agonists

Already taking GLP-1 receptor agonists

on medications within the stimulant class

have had bariatric surgery


Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude
Un seul groupe d'intervention 

est désigné dans cette étude

Cette étude ne comporte pas de groupe placebo. 

Groupes de traitement
Groupe I
Expérimental
After baseline evaluation of enteroendocrine levels and metabolism, study participants will be prescribed liraglutide. Titration of liraglutide will be as follows: 1) Starting dose of liraglutide 0.6 mg daily for 1 week, 2) Increase to liraglutide 1.2 mg daily for 1 week, and 3) Maintain at final dose of liraglutide 1.8 mg daily. If study participants are unable to tolerate liragultide 1.8 mg daily due to side effects for 1 week, then will decrease back to liraglutide 1.2 mg daily.
Objectifs de l'étude
Objectifs principaux

Hemoglobin A1c

Body mass index; weight and height will be combined to report BMI in kg/m\^2
Objectifs secondaires

Glycemic patterns observed utilizing a continuous glucose monitor

ANMS Gastroparesis Cardinal Symptom Index Daily Diary (ANMS GCSI-DD)

Fasting and post meal blood serum insulin levels will be assessed

Fasting and post meal blood serum c-peptide levels will be assessed

% body fat as identified by DXA

MRI to determine liver health

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.
Cette étude comporte 1 site
Recrutement en cours
Cincinnati Children's Hospital Medical CenterCincinnati, United StatesVoir le site

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1 Centres d'Étude