EMERALDRelutrigine pour les encéphalopathies épileptiques et développementales
1.0mg/kg/day PRAX-562
+ 1.5mg/kg/day PRAX-562
+ Placebo
Maladies du cerveau+1
+ Maladies du système nerveux central
+ Épilepsie
Étude thérapeutique
Résumé
Date de début de l'étude : 9 juillet 2025
Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.Cet essai clinique se concentre sur le test d'un médicament appelé Relutrigine pour les personnes atteintes d'encéphalopathies épileptiques et développementales (DEE). La DEE est un groupe de troubles sévères qui commencent dans l'enfance et sont caractérisés par des crises fréquentes et des problèmes de développement. L'étude vise à évaluer l'efficacité et la sécurité de la Relutrigine pour traiter ces conditions. Trouver un nouveau traitement efficace pourrait améliorer significativement la qualité de vie des personnes souffrant de DEE, offrant ainsi l'espoir d'une meilleure gestion des symptômes où les options actuelles peuvent être limitées. Les participants à cette étude seront répartis au hasard pour recevoir soit la Relutrigine, soit un placebo, une substance sans médicament actif, de manière à ce que ni les participants ni les chercheurs ne sachent qui reçoit le véritable traitement. Cela aide à fournir des résultats non biaisés. L'étude évaluera la sécurité, la tolérance et la manière dont le corps traite la Relutrigine (pharmacocinétique). Après cette phase initiale, tous les participants pourront avoir l'opportunité de recevoir la Relutrigine dans une extension en ouvert, où les participants et les chercheurs savent qui reçoit le traitement. L'étude surveillera de près tout effet secondaire ou tout changement de symptômes pour déterminer l'efficacité et la sécurité globales du médicament.
Protocole
Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.160 participants à inclure
Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.Traitement
Éligibilité
Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.Tout sexe
Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.De 2 à 65 ans
Tranche d'âge des participants éligibles à participer.Volontaires sains non autorisés
Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.Conditions
Pathologie
Critères
Inclusion Criteria: * Has a documented diagnosis of a developmental and epileptic encephalopathy. * Onset of seizures \<12 years old. * Has a weight \>7 kg at the time of signing consent/assent. Exclusion Criteria: * Has a history of left bundle branch block, arrhythmias, Brugada syndrome, congenital heart disease, familial short QT syndrome, or family history of sudden death or ventricular arrhythmias, including idiopathic ventricular fibrillation. * Had 2 or more episodes of convulsive status epilepticus requiring hospitalization and intubation in the 6 months prior to Screening. * Has an abnormal ECG reading, including a QT interval corrected for heart rate using Bazett's method (QTcB) \<350 and \>450 ms (males), or \<360 and \>460 ms (females) at Screening and/or on Day 1. * Any nerve stimulation must have been placed at least 3 months prior to Screening with at least 1 month of stable settings prior to Screening. * Has received any other experimental or investigational drug, device, or other therapy within 30 days or 5 half-lives (whichever is longer) prior to Screening, including any prior use of gene therapy. * Is currently pregnant or breastfeeding or is planning to become pregnant during the clinical trial or within 5 half-lives of the last study drug dose.
Plan de l'étude
Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.3 groupes d'intervention sont désignés dans cette étude
33,333% de chances d'être dans le groupe placebo en aveugle
Groupes de traitement
Groupe I
ExpérimentalGroupe II
ExpérimentalGroupe III
PlaceboObjectifs de l'étude
Objectifs principaux
Objectifs secondaires
Centres d'étude
Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.Cette étude comporte 5 sites
Praxis Research Site
Gulf Breeze, United StatesPraxis Research Site
Chevy Chase, United StatesPraxis Research Site
Roseville, United States