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Injection de LE051 pour la dystrophie musculaire de Duchenne

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Ce qui est testé

LE051

Médicament
Qui peut participer

Dystrophies Musculaires+7

+ Maladies musculaires

+ Maladies musculo-squelettiques

De 4 à 8 ans
+3 critères d'éligibilité
Voir tous les critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 1 précoce
Interventionnel
Date de début : octobre 2024
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalShanghai Jiao Tong University School of Medicine
Contacts de l'étudeJiwen Wang
Dernière mise à jour : 28 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 24 octobre 2024

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une affection grave qui provoque une faiblesse musculaire progressive, souvent entraînant une invalidité et une mort prématurée. Cette étude vise à déterminer si un nouveau traitement appelé LE051 est sûr et efficace pour les patients atteints de DMD. LE051 est une thérapie spéciale qui cible une partie spécifique du gène défectueux dans environ 13 % des cas de DMD. L'objectif est d'améliorer la fonction musculaire et de ralentir la progression de la maladie en sautant la partie problématique du gène. Dans cette étude, les patients atteints de DMD reçoivent une seule dose de LE051 par perfusion intraveineuse, ce qui signifie qu'il est administré directement dans le sang. La recherche vérifie comment le corps tolère ce médicament et s'il aide à soulager les symptômes de la DMD. Les chercheurs étudient également comment le corps métabolise le médicament et comment le système immunitaire y réagit. Ils surveillent les patients sur une longue période pour s'assurer que le traitement est sûr à long terme et pour voir s'il reste efficace.

Titre officielEvaluation of the Safety, Tolerability, and Efficacy of a Single Intravenous Injection of LE051 in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
NCT06900049
Sponsor principalShanghai Jiao Tong University School of Medicine
Contacts de l'étudeJiwen Wang
Dernière mise à jour : 28 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

12 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Homme

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

De 4 à 8 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Dystrophies MusculairesMaladies musculairesMaladies musculo-squelettiquesMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies du système nerveuxMaladies neuromusculairesDystrophie musculaire de DuchenneTroubles Musculaires AtrophiquesMaladies Génétiques CongénitalesMaladies génétiques liées à l'X

Critères

3 critères d'exclusion empêchent la participation
Clinical signs of heart failure: left ventricular ejection fraction (LVEF) <40%；
The average FVC percentage of the predicted value is less than 40%；
12 lead ECG QT interval (QTc) >0.45 seconds.

Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude

Un seul groupe d'intervention est désigné dans cette étude

Cette étude ne comporte pas de groupe placebo. 

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental
Single dose intravenous injection of LE051

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 1 site

Recrutement en cours

Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Shanghai, ChinaOuvrir Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine dans Google Maps
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1 Centres d'Étude