Recrutement en cours
Accès à l'Apitegromab pour l'amyotrophie spinale
Ce qui est testé
Collecte de données
Ouvert à
À partir de 2 ans
+5 critères d'éligibilité
Comment y accéder
Recrutement en cours
Éligible sur prescription d’un médecin habilitéAccès compassionnel
Résumé
Sponsor principalScholar Rock, Inc.
Contacts de l'étudeScholar Rock, Inc. Expanded Access
Dernière mise à jour : 28 janvier 2026Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire
Cette étude est un programme d'accès élargi (EAP) conçu pour fournir l'apitegromab, une thérapie expérimentale, aux patients éligibles diagnostiqués avec l'amyotrophie spinale (SMA). La SMA est une affection qui touche le système nerveux et provoque une faiblesse musculaire. L'objectif de ce programme est de rendre l'apitegromab disponible aux patients avant qu'il ne reçoive l'approbation des agences réglementaires locales. La décision de participer est prise par un médecin, qui évalue les bénéfices et les risques potentiels de la thérapie en fonction des antécédents médicaux du patient et des critères d'éligibilité du programme.
Titre officielExpanded Access Protocol of Apitegromab for Patients With Spinal Muscular Atrophy
Sponsor principalScholar Rock, Inc.
Contacts de l'étudeScholar Rock, Inc. Expanded Access
Dernière mise à jour : 28 janvier 2026Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire
Protocole
Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.Éligibilité
Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.Critères
Tout sexe
Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.À partir de 2 ans
Tranche d'âge des participants éligibles à participer.Critères
2 critères d'inclusion nécessaires pour participer
≥2 years of age.
Documented diagnosis of 5q SMA.
3 critères d'exclusion empêchent la participation
Previous history of a hypersensitivity reaction to a monoclonal antibody or recombinant protein bearing an Fc domain (eg, a soluble receptor-Fc fusion protein), apitegromab, or excipients of apitegromab.
Enrolled in a clinical study for any investigational drug.
Pregnant or breastfeeding.
Centres d'étude
Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.Cette étude n'a pas de données de localisationAjoutez cette étude à vos favoris pour savoir quand les données de localisation seront disponibles.
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