ACT001 pour les enfants et les adolescents atteints de DIPG et de gliomes altérés par H3K27

Cet essai clinique étudie un médicament appelé ACT001, qui est testé pour son efficacité dans le traitement des enfants et des adolescents atteints de certains types de tumeurs cérébrales appelées gliomes intrinsèques pontiques diffus (DIPG) et gliomes de haut grade avec une altération génétique spécifique appelée H3K27. Ces tumeurs sont difficiles à traiter et il existe peu d'options disponibles, en particulier pour les cas qui ne répondent pas aux traitements actuels ou qui réapparaissent. L'objectif de cette étude est de déterminer si l'ACT001 peut aider à améliorer les résultats pour ces jeunes patients, offrant potentiellement une nouvelle option de traitement qui pourrait gérer la maladie plus efficacement. Dans l'étude, les participants sont divisés en deux groupes en fonction de leur état. Ceux qui sont nouvellement diagnostiqués avec un DIPG sont dans un groupe, tandis que ceux atteints de formes difficiles à traiter ou récurrentes des tumeurs sont dans un autre. Les participants reçoivent l'ACT001 sous forme de comprimé deux fois par jour, chaque cycle de traitement durant 28 jours. La dose est ajustée en fonction de la taille du corps, mais elle ne dépassera pas une certaine limite. Le traitement continue pendant jusqu'à deux ans, ou plus s'il est efficace, à moins que la maladie ne s'aggrave. L'étude surveille l'efficacité du médicament à stopper la progression de la tumeur et tout bénéfice ou effet secondaire qui pourrait survenir.