Traitement par le Plozasiran chez les adultes et les adolescents atteints du syndrome de chylomicronémie familiale
Cette étude vise à fournir un traitement au Plozasiran aux adultes et aux adolescents diagnostiqués avec le syndrome de chylomicronémie familiale, un trouble génétique rare.
Collecte de données
Hyperlipidémies+8
+ Hyperlipoprotéinémies
+ Erreurs innées du métabolisme lipidique
Recrutement en cours
Éligible sur prescription d’un médecin habilitéRésumé
Cette étude se concentre sur l'utilisation d'un médicament appelé plozasiran pour traiter les adultes et les adolescents diagnostiqués avec le Syndrome de Chylomicronémie Familiale (FCS), une affection qui provoque des niveaux très élevés de triglycérides dans le sang. L'étude est conçue pour les patients âgés de 15 ans et plus qui ont des niveaux de triglycérides à jeun de 880 mg/dL ou plus, et dont l'état n'est pas bien géré avec une thérapie standard de réduction des lipides. Le principal objectif de cette étude est d'évaluer si le plozasiran peut aider à améliorer la prise en charge du FCS. Pendant l'étude, les participants recevront 25 mg de plozasiran par injection sous-cutanée, qui est un type d'injection donné sous la peau. La première injection sera donnée le Jour 1, puis tous les trois mois après, ce qui fait un total de 5 injections. L'étude durera 15 mois. Les effets du plozasiran sur les symptômes du FCS et la santé générale seront étroitement surveillés pendant cette période.
Protocole
Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.Éligibilité
Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.Tout sexe
Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.À partir de 15 ans
Tranche d'âge des participants éligibles à participer.Conditions
Pathologie
Critères
Inclusion Criteria: * Fasting triglycerides (TG) ≥ 880mg/dL that is not sufficiently controlled on standard lipid-lowering therapy * Established diagnosis of FCS based on documented history of fasting TG levels in excess of 1000 mg/dL on repeated testing (for at least 3 prior occasions), and at least one of the following: a supportive genetic test, documented history of recurrent episodes of acute pancreatitis not caused by alcohol or cholelithiasis, documented history of recurrent hospitalizations for severe abdominal pain without other explainable cause, documented history of childhood pancreatitis, family history of hypertriglyceridemia-induced pancreatitis * Willing to follow dietary counseling based on local standard of care, consistent with an intake of ≤ 20 g of fat per day * If on medications for management of type 2 diabetes the dosing regimen must be stable. * Participants of childbearing potential must agree to use a highly effective form of contraception in addition to a male condom during the program and for at least 90 days after the last dose of plozasiran Exclusion Criteria: * Diabetes mellitus with any of the following at Day 1: newly diagnosed within the past 24 weeks, HbA1c ≥9.0% within the past 4 weeks, meaningful medical events relating to poor glycemic control, changes in basal insulin regimen of more than =/- 10 units within 12 weeks if insulin-dependent * Clinical evidence of primary hypothyroidism, primary subclinical hypothyroidism, or secondary hypothyroidism * History of bleeding diathesis or coagulopathy * Current diagnosis of nephrotic syndrome * Eligible to receive any commercially available FDA-approved therapeutic for treatment of FCS unless proven to be ineffective or judged inappropriate by the treating physician * History of acute coronary syndrome events (adults with FCS only) * New York Heart Association Class III or IV heart failure or last known ejection fraction of \<30% (adults with FCS only) * History of stroke, transient ischemic attack, or peripheral artery disease within 24 weeks of first dose (adults with FCS only) Note: Additional inclusion/exclusion criteria may apply per protocol
Centres d'étude
Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.Cette étude comporte 1 site
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
Pasadena, United StatesOuvrir Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. dans Google Maps