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teACHNavepegritide pour la croissance chez les adolescents atteints d'achondroplasie

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Ce qui est testé

Navepegritide

+ Placebo for navepegritide

Médicament
Qui peut participer

Achondroplasie+5

+ Maladies osseuses

+ Maladies Osseuses Développementales

De 12 à 17 ans
+24 critères d'éligibilité
Voir tous les critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Groupe PlaceboPhase 2
Interventionnel
Date de début : décembre 2024
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalAscendis Pharma A/S
Contacts de l'étudeAscendis Registry Inquiries
Dernière mise à jour : 28 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 10 décembre 2024

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

Cette étude vise à évaluer l'efficacité et la sécurité du médicament navepegritide chez les adolescents âgés de 12 à 18 ans atteints d'achondroplasie, une condition qui affecte la croissance osseuse et peut entraîner une stature plus courte. L'essai se concentre sur la possibilité qu'une injection hebdomadaire de navepegritide puisse améliorer le taux de croissance chez ces adolescents sur une période d'un an. Le taux de croissance annuel des participants est étroitement surveillé pour comprendre si le traitement offre des avantages significatifs par rapport à un placebo, qui est une substance inactive ressemblant au médicament mais n'ayant aucun effet. Les participants à l'étude reçoivent soit l'injection de navepegritide, soit un placebo une fois par semaine pendant 52 semaines. La mesure principale du succès de l'essai est la Vitesse de Croissance Annualisée, qui est la quantité dont les participants grandissent en hauteur sur l'année. En comparant les taux de croissance de ceux qui reçoivent le médicament à ceux qui prennent le placebo, les chercheurs visent à déterminer l'efficacité du navepegritide dans la promotion de la croissance. L'étude surveille également attentivement tout effet secondaire pour s'assurer que le traitement est sûr pour les adolescents atteints d'achondroplasie.

Titre officielA Phase 2b, Multicenter, Double-Blind, Randomized, Placebo-controlled Trial Evaluating Efficacy and Safety of Subcutaneous Doses of Navepegritide Administered Once Weekly for 52 Weeks in Adolescents (12-18 Years of Age) With Achondroplasia.
NCT06732895
Sponsor principalAscendis Pharma A/S
Contacts de l'étudeAscendis Registry Inquiries
Dernière mise à jour : 28 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

24 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.



Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

De 12 à 17 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

AchondroplasieMaladies osseusesMaladies Osseuses DéveloppementalesNanismeMaladies musculo-squelettiquesMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesOstéochondrodysplasiesMaladies Génétiques Congénitales

Critères

5 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Consentement écrit et signé de la part du participant, des parents du participant ou du tuteur légal du participant, et selon les exigences du comité d'éthique institutionnel/comité d'éthique de la recherche sur les êtres humains/comité d'éthique indépendant (CEI/ CER/CE). Pour les participants âgés de moins de l'âge légal du consentement, un assentiment écrit sera obtenu conformément aux exigences applicables, selon les exigences du CEI/CER/CE. Une fois l'âge légal du consentement atteint, selon les exigences applicables, ces participants seront invités à donner leur propre consentement écrit.

Homme ou femme, âgé(e) de 12 (inclus) à 18 ans au moment de la randomisation

Diagnostic clinique de l'ACH avec confirmation génétique documentée disponible. La documentation des résultats de tests historiques est acceptable comme preuve de diagnostic.

Les parents/tuteurs légaux doivent être disposés et capables d'administrer des injections sous-cutanées hebdomadaires du médicament à l'étude et de suivre le protocole.

Voir plus de critères

19 critères d'exclusion empêchent la participation
Antécédents connus de toute chirurgie osseuse affectant le potentiel de croissance des os longs, tels que : * Chirurgie orthopédique reconstructive pour allongement osseux (par exemple, les procédures pour l'arc du tibia telles que la plaque 8 ne sont pas exclues). * La dérivation ventriculo-péritonéale (VP) et la laminectomie avec rétablissement complet sont autorisées avec un minimum de 6 mois de cicatrisation osseuse. * Fracture osseuse dans les 6 mois précédant le dépistage (dans les 2 mois pour les fractures des doigts et les fractures en bois vert).

Participation (consentement éclairé signé) à tout essai clinique interventionnel dans les 3 mois précédant le dépistage, sauf si aucune dose de MIP n'a été administrée.

Diminution de la vitesse de croissance (AGV inférieure à 1,5 cm/an basée sur des mesures sur une période d'au moins 6 mois) ou preuve radiologique de la fermeture des cartilages de conjugaison.

Hypersensibilité connue ou suspectée à l'IMP ou aux produits apparentés (tréhalose, tris[hydroxyméthyl]aminométhane, succinate et mPEG).

Voir plus de critères

Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude

2 groupes d'intervention sont désignés dans cette étude

50% de chances d'être dans le groupe placebo en aveugle

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental
Once weekly double-blinded treatment with SC injection of 100 µg/kg of navepegritide for 52 weeks

Groupe II

Placebo
Once weekly double-blinded treatment with SC injection of 100 µg/kg of placebo for navepegritide for 52 weeks

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 5 sites

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