teACHNavepegritide pour la croissance chez les adolescents atteints d'achondroplasie
Navepegritide
+ Placebo for navepegritide
Achondroplasie+5
+ Maladies osseuses
+ Maladies Osseuses Développementales
Étude thérapeutique
Résumé
Date de début de l'étude : 10 décembre 2024
Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.Cette étude vise à évaluer l'efficacité et la sécurité du médicament navepegritide chez les adolescents âgés de 12 à 18 ans atteints d'achondroplasie, une condition qui affecte la croissance osseuse et peut entraîner une stature plus courte. L'essai se concentre sur la possibilité qu'une injection hebdomadaire de navepegritide puisse améliorer le taux de croissance chez ces adolescents sur une période d'un an. Le taux de croissance annuel des participants est étroitement surveillé pour comprendre si le traitement offre des avantages significatifs par rapport à un placebo, qui est une substance inactive ressemblant au médicament mais n'ayant aucun effet. Les participants à l'étude reçoivent soit l'injection de navepegritide, soit un placebo une fois par semaine pendant 52 semaines. La mesure principale du succès de l'essai est la Vitesse de Croissance Annualisée, qui est la quantité dont les participants grandissent en hauteur sur l'année. En comparant les taux de croissance de ceux qui reçoivent le médicament à ceux qui prennent le placebo, les chercheurs visent à déterminer l'efficacité du navepegritide dans la promotion de la croissance. L'étude surveille également attentivement tout effet secondaire pour s'assurer que le traitement est sûr pour les adolescents atteints d'achondroplasie.
Protocole
Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.24 participants à inclure
Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.Traitement
Éligibilité
Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.Tout sexe
Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.De 12 à 17 ans
Tranche d'âge des participants éligibles à participer.Volontaires sains non autorisés
Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.Conditions
Pathologie
Critères
Plan de l'étude
Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.2 groupes d'intervention sont désignés dans cette étude
50% de chances d'être dans le groupe placebo en aveugle
Groupes de traitement
Groupe I
ExpérimentalGroupe II
PlaceboObjectifs de l'étude
Objectifs principaux
Objectifs secondaires
Centres d'étude
Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.Cette étude comporte 5 sites
Ascendis Investigational Site
Copenhagen, DenmarkAscendis Investigational Site
Paris, FranceAscendis Investigational Site
Dublin, Ireland