Recrutement en cours

ARO-ATXN2 pour l'ataxie spinocérébelleuse de type 2 avec répétitions CAG

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Ce qui est testé

ARO-ATXN2 Injection

+ Placebo

Médicament
Qui peut participer

Ataxie+12

+ Maladies du cerveau

+ Maladies du système nerveux central

De 18 à 65 ans
+12 critères d'éligibilité
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Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Groupe PlaceboPhase 1
Interventionnel
Date de début : décembre 2024
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalArrowhead Pharmaceuticals
Contacts de l'étudeMedical Monitor
Dernière mise à jour : 7 février 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 17 décembre 2024

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

Cette étude vise à évaluer un nouveau traitement appelé ARO-ATXN2 pour les adultes atteints d'ataxie spinocérébelleuse de type 2 (SCA2), une condition génétique qui affecte la coordination et l'équilibre. Les participants à cette étude doivent avoir un marqueur génétique spécifique, qui est d'au moins 33 répétitions de la séquence CAG dans le gène ATXN2. L'étude est importante car elle cherche à comprendre la sécurité et les effets de l'ARO-ATXN2, ce qui pourrait conduire à de nouvelles options de traitement pour les personnes touchées par cette condition difficile. Les participants seront répartis au hasard pour recevoir soit une dose unique d'ARO-ATXN2, soit un placebo, qui est une substance inactive. L'étude surveillera comment le corps traite l'ARO-ATXN2 et comment il affecte le corps, ainsi que la recherche de tout effet secondaire. Cela aidera les chercheurs à déterminer si le traitement est sûr et bien toléré, posant les bases de recherches futures et de thérapies potentielles.

Titre officielA Phase 1 Placebo-Controlled Dose Escalating Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of ARO-ATXN2 in Adult Subjects With Spinocerebellar Ataxia Type 2
NCT06672445
Sponsor principalArrowhead Pharmaceuticals
Contacts de l'étudeMedical Monitor
Dernière mise à jour : 7 février 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

36 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

De 18 à 65 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

AtaxieMaladies du cerveauMaladies du système nerveux centralMaladies cérébelleusesAtaxie CérébelleuseMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies du système nerveuxManifestations NeurologiquesMaladies de la moelle épinièreDégénérescences spinocérébelleusesMaladies neurodégénérativesTroubles hérédo-dégénératifs du système nerveuxAtaxies spinocérébelleusesDyskinésiesMaladies Génétiques Congénitales

Critères

4 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Diagnostic de SCA2 symptomatique et ≥33 répétitions CAG dans le gène ATXN2 sur la base de dossiers médicaux vérifiables ou de tests génétiques au moment du dépistage
Score d'évaluation et de cotation de l'ataxie (SARA) ≤14
Non enceinte, ne pas allaiter
Les sujets ayant un potentiel de procréation doivent accepter d'utiliser une contraception hautement efficace en plus d'un préservatif pendant l'étude et pendant au moins 90 jours après la fin de l'étude ou la dernière dose du médicament à l'étude, selon la dernière éventualité. Les sujets ne doivent pas faire de don de sperme ou d'ovules pendant l'étude et pendant au moins 90 jours après la fin de l'étude ou la dernière dose du médicament à l'étude, selon la dernière éventualité.
8 critères d'exclusion empêchent la participation
Hypertension artérielle non contrôlée (pression artérielle >160/100 mmHg)
Séropositif pour l'hépatite B (VHB) ou l'hépatite C (VHC) au dépistage
Infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) (séropositif au dépistage)
Toute contre-indication à la ponction lombaire, y compris un INR >1,4, un nombre de plaquettes <100 000 et l'utilisation de médicaments anticoagulants ou antiplaquettaires qui ne peuvent pas être interrompus en toute sécurité.
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Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude

2 groupes d'intervention sont désignés dans cette étude

50% de chances d'être dans le groupe placebo en aveugle

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental
ARO-ATXN2 Injection

Groupe II

Placebo
(0.9% NaCl)

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 16 sites

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Research Site 8

Sydney, AustraliaOuvrir Research Site 8 dans Google Maps
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Research Site 7

Melbourne, Australia
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Research Site 2

Montreal, Canada
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Research Site 1

Montreal, Canada
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16 Centres d'Étude