Recrutement en cours

OLE_NEATEryDex pour les patients atteints d'ataxie-télangiectasie

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Ce qui est testé

Dexamethasone sodium phosphate

Médicament
Qui peut participer

Maladies d'Immunodéficience Primaire+19

+ Ataxie Télangiectasie

+ Ataxie

À partir de 6 ans
+6 critères d'éligibilité
Voir tous les critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 3
Interventionnel
Date de début : décembre 2024
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalQuince Therapeutics S.p.A.
Contacts de l'étudeDirk Thye, MDVoir plus de contacts
Dernière mise à jour : 31 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 11 décembre 2024

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

Cette étude clinique vise à continuer à administrer un traitement appelé EryDex à des patients atteints d'une maladie connue sous le nom d'ataxie-télangiectasie, qui ont déjà participé à une étude antérieure. L'ataxie-télangiectasie est un trouble génétique rare affectant le mouvement et le fonctionnement du système immunitaire. L'objectif principal est d'observer comment les patients répondent au traitement sur une période plus longue. Cette étude est importante car elle offre un traitement continu à ceux qui ont déjà été impliqués dans des recherches antérieures, fournissant potentiellement de nouvelles informations sur l'efficacité et la sécurité de l'EryDex pour la gestion des symptômes de cette condition difficile. Les participants à cette étude recevront le traitement EryDex pendant 12 mois. EryDex implique un processus spécial où un médicament appelé phosphate de dexaméthasone sodique est administré à l'intérieur des propres globules rouges du patient. Cela est fait pour aider à gérer les symptômes de l'ataxie-télangiectasie. Tout au long de l'étude, les chercheurs surveilleront de près les participants pour s'assurer qu'il n'y a pas de problèmes de sécurité et pour recueillir plus d'informations sur l'impact du traitement sur leur santé. À la fin de l'étude, chaque participant subira un dernier contrôle de sécurité pour compléter leur participation.

Titre officielAn Open-Label Extension Study of EryDex in Patients With Ataxia Telangiectasia Following Participation in Study IEDAT-04-2022 (NEAT)
NCT06664853
Sponsor principalQuince Therapeutics S.p.A.
Contacts de l'étudeDirk Thye, MDVoir plus de contacts
Dernière mise à jour : 31 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

105 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

À partir de 6 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Maladies d'Immunodéficience PrimaireAtaxie TélangiectasieAtaxieMaladies du cerveauMaladies CardiovasculairesMaladies du système nerveux centralMaladies cérébelleusesAtaxie CérébelleuseSyndromes de Déficience ImmunologiqueMaladies du Système ImmunitaireMaladies métaboliquesMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies du système nerveuxManifestations NeurologiquesMaladies nutritionnelles et métaboliquesTélangiectasieMaladies vasculairesAtaxies spinocérébelleusesSyndromes NeurocutanésDyskinésiesMaladies Génétiques CongénitalesTroubles de la déficience de la réparation de l'ADN

Critères

2 critères d'inclusion nécessaires pour participer
body weight ≥15 kg
participation in IEDAT-04-2022 study and its completion, including final efficacy and safety assessments
4 critères d'exclusion empêchent la participation
safety contraindications for continuation of treatment, as determined by the investigator
clinically significant immune impairment that, in the opinion of the Investigator, precludes further treatment with corticosteroids
Current neoplastic disease or previous neoplastic disease not in remission for at least 2 years.
requiring treatment with a systemic corticosteroid

Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude

Un seul groupe d'intervention est désigné dans cette étude

Cette étude ne comporte pas de groupe placebo. 

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental
intravenous (IV) infusion of dexamethasone sodium phosphate (DSP) encapsulated in autologous erythrocytes using the EryDex System (EDS)

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 22 sites

Recrutement en cours

MedPolonia sp zoo

Poznan, PolandOuvrir MedPolonia sp zoo dans Google Maps
Recrutement en cours

Great Ormond Street Hospital for Children, Zayed Centre for Research

London, United Kingdom
Suspendu

University of California Los Angeles (UCLA), Ataxia Center and HD Center of excellence

Los Angeles, United States
Suspendu

The Johns Hopkins Hospital, Division of pediatric allergy and immunology

Baltimore, United States
Recrutement en cours
22 Centres d'Étude