A Phase III, Single Arm, Cross-over, Multicenter Clinical Trial to Compare Efficacy and Safety of YW17(Laronidase; CinnaGen) Versus Laronidase (Aldurazyme®; Genzyme, BioMarin) in Patients With Mucopolysaccharidosis Type I (MPS I)"

Cette étude clinique vise à évaluer un nouveau traitement pour les personnes atteintes de mucopolysaccharidose de type I (MPS I), une maladie génétique rare qui affecte la capacité du corps à décomposer certaines substances. L'étude compare l'efficacité et la sécurité d'un nouveau médicament appelé YW17, développé par CinnaGen, à un traitement existant appelé Aldurazyme®. Les participants à l'étude sont des personnes diagnostiquées avec la MPS I, et les chercheurs cherchent à déterminer si le YW17 peut offrir des avantages similaires ou améliorés dans la gestion de la maladie. Cette étude est importante car elle pourrait offrir une alternative de traitement pour la MPS I, améliorant potentiellement la qualité de vie des personnes atteintes de cette condition. Les participants à l'étude reçoivent d'abord de l'Aldurazyme® à une dose de 0,58 mg/kg pendant 12 semaines, suivi de la même dose de YW17 pendant 12 semaines supplémentaires. Avant chaque traitement, les participants reçoivent des médicaments pour prévenir la fièvre ou les réactions allergiques. L'étude mesure l'efficacité des traitements en comparant les niveaux de certaines substances dans l'urine à des semaines spécifiées, ainsi qu'en évaluant la capacité de marche et la fonction pulmonaire au début et à la fin de chaque période de traitement. La sécurité est surveillée tout au long de l'étude pour assurer le bien-être des participants. Cette approche aide les chercheurs à comprendre comment le nouveau médicament se comporte dans des conditions réelles, offrant des perspectives sur ses avantages potentiels et les risques éventuels.