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ACCESS-EXTSécurité et efficacité à long terme de la combinaison de Pozelimab et de Cemdisiran dans l'hémoglobinurie paroxystique nocturne

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But de l'étude

Cette étude de phase 3 vise à évaluer la sécurité et l'efficacité à long terme de la combinaison de Pozelimab et de Cemdisiran chez les individus atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne, en se concentrant sur l'incidence et la gravité des événements indésirables, ainsi que sur le pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale de la lactate déshydrogénase (LDH).

Ce qui est testé

Pozelimab

+ Cemdisiran

Médicament
Qui peut participer

Anémie+4

+ Anémie hémolytique

+ Maladies de la moelle osseuse

À partir de 18 ans
+19 critères d'éligibilité
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Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 3
Interventionnel
Date de début : mars 2023
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalRegeneron Pharmaceuticals
Contacts de l'étudeClinical Trials Administrator
Dernière mise à jour : 19 mars 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 7 mars 2023

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

Cette étude vise à trouver un nouveau traitement pour l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), un trouble sanguin rare. Elle examine une combinaison de deux médicaments expérimentaux, le pozelimab et le cemdisiran. L'objectif principal est de déterminer la sécurité et l'efficacité de cette combinaison médicamenteuse à long terme pour les personnes atteintes d'HPN. Elle étudie également la réaction du corps à ces médicaments, y compris les éventuels effets secondaires et la quantité de chaque médicament qui reste dans le sang au fil du temps. Cette recherche est importante car elle pourrait mener à une meilleure compréhension et un meilleur traitement de l'HPN. Pendant l'étude, les participants recevront à la fois du pozelimab et du cemdisiran. L'étude suivra de près les effets secondaires, en particulier ceux qui entraînent l'arrêt du traitement. Elle mesurera également l'efficacité du traitement en examinant les changements d'une substance appelée lactate déshydrogénase (LDH) dans le sang. Cette substance est souvent élevée chez les personnes atteintes d'HPN. L'étude surveillera également la gravité de tous les effets secondaires qui surviennent. Il convient de noter que certains effets secondaires pourraient être graves et nécessiter une hospitalisation.

Titre officielAn Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-Term Safety, Tolerability, and Efficacy of Pozelimab and Cemdisiran Combination Therapy in Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria
NCT05744921
Sponsor principalRegeneron Pharmaceuticals
Contacts de l'étudeClinical Trials Administrator
Dernière mise à jour : 19 mars 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

202 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

À partir de 18 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

AnémieAnémie hémolytiqueMaladies de la moelle osseuseMaladies HématologiquesMaladies hématologiques et lymphatiquesHémoglobinurie paroxystiqueSyndromes myélodysplasiques

Critères

8 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Les patients atteints de PNH qui ont terminé, sans interruption permanente, le traitement de l'étude dans l'étude mère (R3918-PNH-2021 [NCT05133531]), y compris la période de transition de la période de traitement en ouvert (OLTP), le cas échéant.
Volonté et capacité à respecter les visites à la clinique et les procédures liées à l'étude, y compris les vaccinations contre les méningocoques requises par le protocole.
Patients atteints de PNH présentant un polymorphisme documenté de C5 les rendant réfractaires à l'éculizumab ou au ravulizumab (par exemple, p.Arg885His, p.Arg885Cys), tel que décrit dans le protocole.
Diagnostic de la PNH confirmée par un test de cytométrie en flux à haute sensibilité avec des granulocytes ou des monocytes PNH
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11 critères d'exclusion empêchent la participation
Toute nouvelle condition ou aggravation d'une condition existante qui, selon l'investigateur, rendrait le patient inéligible à l'inscription ou pourrait interférer avec sa participation ou la réalisation de l'étude.
Antigène de surface de l'hépatite B positif ou acide ribonucléique (ARN) du virus de l'hépatite C pendant le dépistage
Traitement préalable avec des inhibiteurs du complément dans les 5 demi-vies de l'agent respectif avant le dépistage, à l'exception de l'éculizumab ou du ravulizumab, qui ne sont pas exclusifs.
Réception d'une greffe d'organe, antécédents de greffe de moelle osseuse ou autre greffe hématologique
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Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude

2 groupes d'intervention sont désignés dans cette étude

Cette étude ne comporte pas de groupe placebo. 

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental
Patients who have not been treated in either parent study but who have a documented complement component 5 (C5) variation rendering them refractory to eculizumab/ravulizumab. Note: Loading dose of pozelimab administered IV on Day 1.

Groupe II

Expérimental
Patients with PNH who completed treatment/ protocol requirements (as applicable) in the parent study (R3918-PNH-2021 \[NCT05133531\])

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 43 sites

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Toronto General Hospital

Toronto, CanadaOuvrir Toronto General Hospital dans Google Maps
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Hospital Pablo Tobon Uribe

Medellín, Colombia
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Semmelweis University/Semmelweis Egyetem

Budapest, Hungary
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Amrita Institute of Medical Sciences (AIMS) and Research Centre Aims

Kochi, India
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