Sécurité à long terme de l'eplontersen dans l'amylose cardiaque médiée par la transthyrétine
Eplontersen
Amyloïdose+1
+ Maladies métaboliques
+ Maladies nutritionnelles et métaboliques
Étude thérapeutique
Résumé
Date de début de l'étude : 30 novembre 2022
Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.Cette étude vise à évaluer la sécurité à long terme d'un médicament appelé Eplontersen (ION-682884) dans le traitement des patients atteints d'une affection connue sous le nom de cardiomyopathie amyloïde médiée par la transthyrétine (ATTR-CM). Cette affection touche le cœur et est causée par l'accumulation de protéines anormales. L'ATTR-CM peut entraîner une insuffisance cardiaque et d'autres problèmes de santé graves, il est donc crucial de trouver un traitement à long terme sûr et efficace pour améliorer la qualité de vie des patients. L'étude inclut jusqu'à 1400 participants qui ont précédemment fait partie d'une autre étude impliquant l'Eplontersen. Les participants à cette étude recevront un traitement par Eplontersen toutes les quatre semaines pendant jusqu'à 36 mois, ou jusqu'à ce que le médicament soit disponible dans leur pays. De plus, ils prendront des doses quotidiennes de vitamine A comme recommandé. L'étude surveillera plusieurs indicateurs de santé pour déterminer la sécurité du traitement, y compris la fonction rénale, le taux de plaquettes et les niveaux de protéines dans les urines. Les chercheurs suivront également tout événement indésirable ou tout effet secondaire grave que les participants pourraient subir afin de garantir que le médicament est sûr pour une utilisation à long terme.
Protocole
Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.1400 participants à inclure
Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.Traitement
Éligibilité
Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.Tout sexe
Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.À partir de 18 ans
Tranche d'âge des participants éligibles à participer.Volontaires sains non autorisés
Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.Conditions
Pathologie
Critères
Inclusion Criteria: 1. Satisfactory completion of Treatment Period and the End of Treatment Visit of the Index Study (ION-682884-CS2) OR diagnosis of ATTR-CM and satisfactory participation on ISIS 420915- CS101 study as judged by the Investigator and Sponsor. 2. Investigator is willing to treat the participant with open-label eplontersen. 3. Willingness to adhere to vitamin A supplementation per protocol. Exclusion Criteria: 1. Permanently discontinued study drug administration while participating in the Index Study (ION 682884-CS2) or IST (ISIS 420915-CS101 Study). 2. Have any new condition or worsening of an existing condition that in the opinion of the Investigator or Sponsor would make the participant unsuitable for enrolment, or which could interfere with the participant participating in or completing the study, including the need for treatment with medications disallowed in the Index Study.
Plan de l'étude
Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.Un seul groupe d'intervention est désigné dans cette étude
Cette étude ne comporte pas de groupe placebo.
Groupes de traitement
Groupe I
ExpérimentalObjectifs de l'étude
Objectifs principaux
Objectifs secondaires
Centres d'étude
Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.Cette étude comporte 122 sites
Cedars-Sinai Medical Center
Beverly Hills, United StatesAltman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
La Jolla, United StatesUniversity Of California San Francisco Urology Practice
San Francisco, United States