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A PHASE 2 OPEN LABEL EXTENSION STUDY TO ASSESS THE LONG-TERM SAFETY, TOLERABILITY, PHARMACOKINETICS AND EFFICACY OF RECIFERCEPT IN CHILDREN WITH ACHONDROPLASIA

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Ce qui est testé

Recifercept

Biologique
Qui peut participer

Achondroplasie+16

+ Maladies osseuses

+ Maladies Osseuses Développementales

De 15 mois à 12 ans
+19 critères d'éligibilité
Voir tous les critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 2
Interventionnel
Date de début : décembre 2021
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalPfizer
Dernière mise à jour : 28 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 24 décembre 2021

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

All participants who completed the prior study to assess long-term safety, tolerability, pharmacokinetics and efficacy, and in the opinion of the investigator, continue to have a positive risk:benefit profile, will be offered to enroll in this open-label extension (OLE) study for up to an additional 24 months of treatment. Approximately 63 participants will be offered to continue at the previously received dose of Recifercept either Low Dose Medium Dose High Dose or at the therapeutic dose once it is identified. Participants will attend the clinic monthly for 24 months. Assessments include safety, blood sampling, physical examination, vital signs, anthropometric body measurements \& patient/caregiver quality of life questionnaires.

Titre officielA PHASE 2 OPEN LABEL EXTENSION STUDY TO ASSESS THE LONG-TERM SAFETY, TOLERABILITY, PHARMACOKINETICS AND EFFICACY OF RECIFERCEPT IN CHILDREN WITH ACHONDROPLASIA
NCT05116046
Sponsor principalPfizer
Dernière mise à jour : 28 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

35 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

De 15 mois à 12 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

AchondroplasieMaladies osseusesMaladies Osseuses DéveloppementalesErreurs Innées du Métabolisme des GlucidesMaladies du tissu conjonctifNanismeMaladies du système endocrinienMaladies métaboliquesErreurs innées du métabolismeMucopolysaccharidosesMucopolysaccharidose IVMaladies musculo-squelettiquesMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies nutritionnelles et métaboliquesOstéochondrodysplasiesMaladies de stockage lysosomalMaladies de la peau et des tissus conjonctifsMucinosesMaladies Génétiques Congénitales

Critères

4 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Male and female participants between the ages of >15 months to <12 years inclusive, at Visit 1 (Screen 1).
Participants who are willing and able to comply with all scheduled visits, treatment plan, laboratory tests lifestyle considerations and other study procedures.
Completed the C4181005 Phase 2 study.
Able to stand independently for height measurements (if ≥2 years of age at enrollment).
15 critères d'exclusion empêchent la participation
Body weight >45 kg.
Presence of co-morbid conditions or circumstances that, in the opinion of the investigator, would affect interpretation of growth data or ability to complete the trial procedures.
Other medical or psychiatric condition including recent (within the past year) or active suicidal ideation/behavior or laboratory abnormality that may increase the risk of study participation or, in the investigator's judgment, make the participant inappropriate for the study.
Presence of severe obesity (body mass index (BMI) >95th percentile on Hoover-Fong BMI charts) [Hoover-Fong et al, 2008].
Voir plus de critères

Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude

3 groupes d'intervention sont désignés dans cette étude

Cette étude ne comporte pas de groupe placebo. 

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental
High Dose

Groupe II

Expérimental
Low Dose

Groupe III

Expérimental
Medium Dose

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 14 sites

Suspendu

Ocean Sleep Medicine

Irvine, United StatesOuvrir Ocean Sleep Medicine dans Google Maps
Suspendu

Long Beach Memorial Medical Center

Long Beach, United States
Suspendu

MemorialCare Sleep Disorders Center at Long Beach Memorial Medical Center

Long Beach, United States
Suspendu

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Torrance, United States
Suspendu14 Centres d'Étude