Losartan pour la stabilisation de la fraction volumique extracellulaire chez les patients atteints de drépanocytose
Cette étude de phase 2 vise à évaluer si le traitement par Losartan peut stabiliser ou réduire la fraction de volume extracellulaire, un marqueur de fibrose myocardique diffuse, chez les patients atteints de drépanocytose après une année.
Losartan
Anémie+6
+ Anémie hémolytique
+ Anémie à cellules falciformes
Étude thérapeutique
Résumé
Date de début de l'étude : 1 septembre 2021
Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.Il s'agit d'une étude de phase II portant sur un médicament appelé losartan, utilisé pour bloquer un certain type de récepteur dans le corps. L'étude vise à aider les patients âgés de 6 ans ou plus atteints de drépanocytose (SCD). L'objectif principal est de recueillir des données sur la sécurité et l'efficacité du losartan dans la gestion ou la réduction d'une condition appelée fibrose myocardique diffuse, associée à la SCD. Cette recherche est importante car elle pourrait potentiellement mener à une amélioration des soins pour les individus atteints de drépanocytose. L'étude inscrira 24 patients sur une année et durera au total 2 ans. Les participants prendront du losartan pendant 12 mois. Le résultat principal de l'étude est de mesurer les changements dans la fraction de volume extracellulaire (ECV), un indicateur de fibrose myocardique diffuse, après un an de traitement au losartan. Cela aidera à déterminer si le losartan est efficace dans la gestion de cette condition pour les individus atteints de drépanocytose.
Protocole
Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.24 participants à inclure
Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.Traitement
Éligibilité
Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.Tout sexe
Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.À partir de 6 ans
Tranche d'âge des participants éligibles à participer.Volontaires sains autorisés
Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.Conditions
Pathologie
Critères
Inclusion Criteria: 1. 6 years old or older 2. Diagnosis of HbSS or Sbeta0-thalassemia 3. Ability to cooperate with and undergo CMR without sedation or anesthesia 4. Ability to cooperate with and undergo echocardiogram without sedation or anesthesia 5. Patients who are on a stable dose of sickle cell disease-modifying therapy: Hydroxyurea, Voxelotor, L-Glutamine, or Crizanlizumab, for 3 months prior to enrollment will be eligible. Exclusion Criteria: 1. Current chronic transfusion therapy. Patients who received a simple transfusion for an acute event will be eligible 3 months after completion of transfusion 2. SCD genotypes other than specified in inclusion criteria 3. Any contraindication to CMR such as metallic implants 4. Inability to cooperate with CMR or echocardiography imaging 5. Known congenital heart disease 6. Estimated GFR ≤ to 30 mL/min/1.73 m2 by creatinine clearance 7. Pregnant or lactating females or females of child-bearing potential who are unable to use a medically accepted form of contraception throughout the study 8. Treatment with a renin-angiotensin pathway inhibitor during the 2 weeks prior to enrollment 9. Hypersensitivity to angiotensin receptor II blockers 10. Hyperkalemia (K\>5.5 mEq/L) on a non-hemolyzed sample despite low-potassium diet 11. Hepatic dysfunction defined as serum ALT \> 5x the upper normal limit for age 12. Current lithium therapy 13. Chronic daily use of NSAID 14. HIV infection.
Plan de l'étude
Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.Un seul groupe d'intervention est désigné dans cette étude
Cette étude ne comporte pas de groupe placebo.
Groupes de traitement
Groupe I
ExpérimentalObjectifs de l'étude
Objectifs principaux
Objectifs secondaires
Centres d'étude
Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.Cette étude comporte 1 site
Cincinnati Children's Hospital Medical Center
Cincinnati, United StatesOuvrir Cincinnati Children's Hospital Medical Center dans Google Maps