KOMETSélumétinib pour les neurofibromes plexiformes symptomatiques et inopérables chez les adultes atteints de NF1

Cette étude se concentre sur les participants adultes atteints d'une maladie appelée neurofibromatose de type 1 (NF1) et présentant des neurofibromes plexiformes symptomatiques et inopérables (NP). L'objectif principal est d'évaluer l'efficacité et la sécurité d'un médicament nommé Sélumétinib par rapport à un placebo. Cette recherche est importante car elle vise à trouver un traitement potentiel pour cette condition spécifique, qui a actuellement des options de traitement limitées. Pendant l'étude, les participants sont assignés aléatoirement pour recevoir soit du Sélumétinib, soit un placebo. Les progrès sont suivis à l'aide d'IRM volumétriques. Le résultat principal mesuré est le taux de réponse partielle et complète confirmée à la fin du Cycle 16. Ce taux de réponse est défini comme la proportion de participants qui connaissent une diminution significative du volume de leur NP cible ou sa disparition. Une augmentation du volume du NP cible de 20 % ou plus par rapport à la ligne de base peut indiquer une progression de la maladie.