Belzutifan pour les tumeurs avancées avec des altérations génétiques de HIF-2α
Cette étude vise à évaluer l'efficacité du Belzutifan dans le traitement des adultes atteints de tumeurs avancées présentant des altérations génétiques spécifiques de l'HIF-2α en mesurant le taux de réduction tumorale.
Belzutifan
Anomalies Congénitales+26
+ Anomalies, Multiples
+ Ciliopathies
Étude thérapeutique
Résumé
Date de début de l'étude : 12 août 2021
Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.L'étude se concentre sur le test d'un médicament appelé belzutifan pour les personnes atteintes de formes avancées de certaines tumeurs rares, comme le phéochromocytome/paragangliome, les tumeurs neuroendocrines pancréatiques et d'autres, y compris les tumeurs liées à la maladie de von Hippel-Lindau. Ces conditions ont souvent des options de traitement limitées et peuvent être difficiles à gérer. L'objectif est de déterminer si le belzutifan peut réduire efficacement les tumeurs ou empêcher leur croissance. Les chercheurs espèrent que l'étude apportera de nouvelles perspectives et offrira potentiellement de meilleures alternatives de traitement pour les personnes souffrant de ces conditions graves. Les participants à l'étude reçoivent le belzutifan en monothérapie. L'efficacité du traitement est soigneusement évaluée à l'aide de critères spécifiques pour mesurer la réponse des tumeurs, comme leur réduction significative ou leur disparition totale. L'étude surveille également la sécurité du traitement pour s'assurer qu'il ne provoque pas d'effets secondaires nocifs. Le succès est mesuré par le pourcentage de participants dont les tumeurs disparaissent complètement ou montrent une réduction significative de taille, fournissant ainsi des données précieuses pour comprendre le potentiel du belzutifan comme option de traitement.
Protocole
Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.322 participants à inclure
Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.Traitement
Éligibilité
Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.Tout sexe
Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.À partir de 12 ans
Tranche d'âge des participants éligibles à participer.Volontaires sains non autorisés
Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.Conditions
Pathologie
Critères
The main inclusion criteria include but are not limited to the following: * Male and female participants at least 12 years of age (at least 18 years of age for Cohort B1) * Diagnosis of one of the following: Advanced/metastatic pheochromocytoma/paraganglioma (PPGL), pancreatic neuroendocrine tumors (pNET), von Hippel-Lindau (VHL) disease associated localized tumors, or advanced wild-type gastrointestinal stromal tumor (wt GIST) or advanced solid tumors with Hypoxia Inducible Factor- 2 alpha subunit (HIF-2α) related genetic alterations * Cohort BI: VHL Disease-associated tumors: * Have a diagnosis of VHL disease as determined by a germline test locally and/or clinical diagnosis * Must be ≥18 years of age * Has a life expectancy of at least 3 months The main exclusion criteria include but are not limited to the following: * Unable to swallow orally administered medication or has a disorder that might affect the absorption of belzutifan * History of a second malignancy, unless potentially curative treatment has been completed with no evidence of malignancy for 2 years * Any of the following: A pulse oximeter reading \<92% at rest, or requires intermittent supplemental oxygen, or requires chronic supplemental oxygen * Clinically significant cardiac disease, including unstable angina, acute myocardial infarction, or arterial bypass (CABG) or Percutaneous transluminal coronary angioplasty (PTCA) ≤6 months from study entry, or New York Heart Association Class III or IV congestive heart failure * Received prior treatment (except somatostatin analogs) with chemotherapy, targeted therapy, biologics, or other investigational therapy within the past 4 weeks of first dose of study intervention
Plan de l'étude
Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.Un seul groupe d'intervention est désigné dans cette étude
Cette étude ne comporte pas de groupe placebo.
Groupes de traitement
Groupe I
ExpérimentalObjectifs de l'étude
Objectifs principaux
Objectifs secondaires
Centres d'étude
Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.Cette étude comporte 84 sites
Comprehensive Cancer Center Mainfranken-Div. of Endocrinology and Diabetes ( Site 0500)
Würzburg, GermanyUniversitaetsklinikum Freiburg ( Site 0504)
Freiburg, GermanyUniversitaetsklinikum Duesseldorf-Gastroenterology, Hepatology and Infectiology ( Site 0505)
Düsseldorf, Germany