Suspendu
EPIK-OLEAn Open-Label Extension of the Study XEN496 in Children With KCNQ2 Developmental and Epileptic Encephalopathy
Ce qui est testé
XEN496
Médicament
Qui peut participer
Syndromes Épileptiques+8
+ Maladies du cerveau
+ Maladies du système nerveux central
De 1 mois à 6 ans
+8 critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude
Étude thérapeutique
Phase 3
Interventionnel
Date de début : août 2021
Résumé
Sponsor principalXenon Pharmaceuticals Inc.
Dernière mise à jour : 28 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire
Date de début de l'étude : 17 août 2021
Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.This is an open-label, long-term extension study of XEN496 for the treatment of seizures in subjects with KCNQ2-DEE, that will be open to eligible subjects who participated in the primary study, XPF-009-301. The primary objective is to assess the long-term safety of XEN496. A double-blind transition/titration period will be used to maintain blinding to the treatment allocation in the primary study (XPF-009-301). After completion of the blinded transition/titration period, subjects will receive the open label study drug at their optimal dose for approximately 35 months.
Titre officielAn Open-Label Extension of the Study XEN496 in Children With KCNQ2 Developmental and Epileptic Encephalopathy
Sponsor principalXenon Pharmaceuticals Inc.
Dernière mise à jour : 28 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire
Protocole
Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.Détails du design
8 participants à inclure
Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.Traitement
Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.
Éligibilité
Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.Conditions
Critères
Tout sexe
Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.De 1 mois à 6 ans
Tranche d'âge des participants éligibles à participer.Volontaires sains non autorisés
Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.Conditions
Pathologie
Syndromes ÉpileptiquesMaladies du cerveauMaladies du système nerveux centralMaladieÉpilepsieMaladies du système nerveuxManifestations NeurologiquesProcessus pathologiquesCrisesSignes et symptômesConditions pathologiques, signes et symptômes
Critères
3 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Subject completed participation in the primary study, XPF-009-301. A subject who withdraws from the primary study due to meeting protocol-specified worsening criteria will be considered as having completed participation in the primary study.
The caregiver is willing and able to be compliant with diary completion, visit schedule, and study drug administration.
Subject's caregiver achieved a minimum of 85% compliance with daily diary completion during both baseline and the double-blind period of the primary study.
5 critères d'exclusion empêchent la participation
Any adverse event(s) or serious adverse event(s) during the primary study XPF-009-301, which in the opinion of the investigator and sponsor's medical monitor, would preclude the subject's entry into the OLE study.
A clinically significant condition or illness, or symptoms other than those resulting from KCNQ2-DEE, present at screening/baseline that, in the opinion of the investigator, would pose a risk to the subject if s/he were to enter the study.
Any conditions that were specified as exclusion criteria in the primary study, XPF-009-301.
It is anticipated that the subject will require treatment with at least 1 of the disallowed medications during the study.
Voir plus de critères
Plan de l'étude
Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.Groupes de traitement
Objectifs de l'étude
2 groupes d'intervention sont désignés dans cette étude
Cette étude ne comporte pas de groupe placebo.
Groupes de traitement
Groupe I
Expérimental24-day blinded transition/titration period. Subjects who received XEN496 in the preceding study will continue to receive XEN496 at the same dose, in a blinded manner, without any further titration. To maintain the blinded aspect of the study, placebo will be dispensed to all subjects during the transition/titration period to ensure the total number of capsules are consistent across all subjects.
Subjects who discontinue will be required to taper off study drug over a period of up to 15 days
Groupe II
Expérimental24-day blinded transition/titration period. Subjects who were allocated to placebo in the preceding study, will be titrated to a tolerated dose up to a maximum dose of 21 mg/kg/day, with a maximum daily dose of 672 mg/day. To maintain the blinded aspect of the study, placebo will be dispensed to all subjects during the transition/titration period to ensure the total number of capsules are consistent across all subjects
Subjects who discontinue or complete the study treatment will be required to taper off study drug over a period of up to 15 days.
Objectifs de l'étude
Objectifs principaux
Centres d'étude
Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.Cette étude comporte 4 sites
Suspendu
Children's Hospital of Philadelphia
Philadelphia, United StatesOuvrir Children's Hospital of Philadelphia dans Google MapsSuspendu
MultiCare Health System - Mary Bridge Pediatrics - Tacoma
Tacoma, United StatesSuspendu
Sydney Children's Hospital
Sydney, AustraliaSuspendu
Universitair Ziekenhuis Antwerpen - Dienst Kinderneurologie
Edegem, BelgiumSuspendu4 Centres d'Étude