Choroideremia Health Outcomes
Collecte de données
Données recueillies dès le début de l'étude - ProspectiveMaladies oculaires+5
+ Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
+ Maladies uvéales
Cohorte
Suivi d'un groupe de personnes dans le temps pour mieux comprendre les causes et l'évolution d'une maladie.Résumé
Date de début de l'étude : 15 décembre 2020
Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.The primary objectives of this study are to describe disease progression and severity by age in participants with CHM, to assess health-related quality-of-life, resource utilization and work productivity, and to assess quality-of-life, work productivity, and impact on daily activities in caregivers of participants with CHM at different stages of disease progression.
Protocole
Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.46 participants à inclure
Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.Cohorte
Éligibilité
Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.Homme
Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.Volontaires sains non autorisés
Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.Conditions
Pathologie
Critères
Key Inclusion Criteria: Physician Participants 1. At least 60% of time spent in direct participant care. 2. Board-certified or eligible with a Specialty in Ophthalmology, such as Retinal Specialist, IRD Specialist, Retinal Surgeon. Patient Participants 1. CHM diagnosis confirmed via genetic testing. 2. Include any minimal disease severity requirement. 3. Participant has at least one record of visual acuity measurement in the past 24 months, OR has be assigned by the treating clinician as having severe VA impairment of blind/legally blind by using one of the following methods: finger counting, hand movement, light perception / no light perception. Key Exclusion Criteria: Physician Participants a. Participating physicians must not be affiliated with an approved management organization. Patient Participants a. Participants who received gene therapy or any other investigational treatment and participants who do not agree to informed consent. NOTE: Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.
Plan de l'étude
Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.Objectifs de l'étude
Objectifs principaux
Centres d'étude
Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.Cette étude comporte 8 sites
Research Site
San Francisco, United StatesResearch Site
Coral Gables, United StatesResearch Site
Gainesville, United States