Terminé

PaTHwayTraitement du TransCon PTH pour l'hypoparathyroïdisme

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But de l'étude

Cette étude de phase 3 vise à évaluer l'efficacité du traitement par TransCon PTH dans la prise en charge de l'hypoparathyroïdisme en mesurant le pourcentage de participants qui atteignent des niveaux de calcium sérique normaux, une indépendance vis-à-vis de la vitamine D active et des doses thérapeutiques de calcium, et aucune augmentation du médicament d'étude prescrit dans les 4 semaines précédant la visite de 26 semaines.

Ce qui est testé

TransCon PTH

+ Placebo

Produit combiné
Qui peut participer

Maladies du système endocrinien

+ Hypoparathyroïdie

+ Maladies des parathyroïdes

À partir de 18 ans
+39 critères d'éligibilité
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Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Groupe PlaceboPhase 3
Interventionnel
Date de début : février 2021
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalAscendis Pharma Bone Diseases A/S
Dernière mise à jour : 10 février 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 16 février 2021

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

L'essai PaTHway est une étude mondiale qui explore la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité d'un médicament appelé TransCon PTH chez les adultes atteints d'hypoparathyroïdisme, une condition où le corps ne produit pas suffisamment d'hormone parathyroïdienne. L'essai est dans sa troisième phase et vise à répondre à ce besoin non comblé en évaluant le TransCon PTH comme traitement potentiel. Cette étude est significative car elle pourrait ouvrir la voie à une amélioration des soins et de la gestion de l'hypoparathyroïdisme. Pendant les 26 premières semaines, les participants sont répartis au hasard en deux groupes. L'un reçoit du TransCon PTH, tandis que l'autre reçoit un placebo. Les deux sont administrés quotidiennement par injection sous-cutanée à l'aide d'un stylo prérempli, avec une dose de départ de 18 mcg/jour. Cette dose peut être progressivement augmentée par incréments de 3 mcg/jour pour trouver la dose optimale pour chaque individu. Ni les participants ni leurs médecins ne savent qui reçoit le médicament ou le placebo. Après 26 semaines, tous les participants reçoivent du TransCon PTH, avec la dose ajustée à leurs besoins individuels, dans le cadre d'une étude d'extension à long terme.

Titre officielPaTHway TRIAL: A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel Group Trial, With an Open-Label Extension, Investigating the Safety, Tolerability and Efficacy of TransCon PTH Administered Subcutaneously Daily in Adults With Hypoparathyroidism
NCT04701203
Sponsor principalAscendis Pharma Bone Diseases A/S
Dernière mise à jour : 10 février 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

84 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.



Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

À partir de 18 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Maladies du système endocrinienHypoparathyroïdieMaladies des parathyroïdes

Critères

17 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Hommes et femmes, âgés de ≥18 ans

Optimisation des suppléments avant la randomisation pour atteindre les niveaux cibles de sérum de :

Capable d'effectuer des auto-injections sous-cutanées quotidiennes du médicament à l'étude (ou d'avoir un désigné pour effectuer les injections) via un stylo injecteur pré-rempli

Hormone stimulante de la thyroïde (TSH) dans les limites normales de laboratoire dans les 6 semaines précédant la visite 1 ; en cas de thérapie suppressive pour des antécédents de cancer de la thyroïde, le taux de TSH doit être ≥0,2 mUI/mL

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22 critères d'exclusion empêchent la participation
Utilisation d'autres médicaments connus pour influencer le métabolisme du calcium et des os, tels que la calcitonine, les comprimés de fluorure (>0.5 mg/jour), le strontium ou le cinacalcet hydrochloride, au cours des 12 semaines précédant le Dépistage.

Utilisation de thérapies contre l'ostéoporose connues pour influencer le métabolisme du calcium et des os, c'est-à-dire, les thérapies par bisphosphonate (oral ou intraveineux [IV]), dénosumab, raloxifène, ou romosozumab dans les 2 années précédant le Dépistage.

Trouble d'épilepsie non hypocalcémique avec antécédents de crise convulsive dans les 26 semaines précédant le dépistage

Risque accru d'ostéosarcome, tel que celui associé à la maladie osseuse de Paget ou à des élévations inexpliquées de la phosphatase alcaline, aux troubles héréditaires prédisposant à l'ostéosarcome, ou ayant des antécédents de radiothérapie externe ou d'implantation substantielle impliquant le squelette.

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Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude

2 groupes d'intervention sont désignés dans cette étude

50% de chances d'être dans le groupe placebo en aveugle

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental
TransCon PTH at a starting dose of 18 mcg delivered once daily by subcutaneous injection and titrated to an optimal dose

Groupe II

Placebo
Placebo for TransCon PTH delivered once daily by subcutaneous injection

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 21 sites

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Ascendis Pharma Investigational Site

San Francisco, United StatesOuvrir Ascendis Pharma Investigational Site dans Google Maps
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Rochester, United States
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Reno, United States
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