Thérapie d'entretien au DFMO pour le médulloblastome à haut risque et récidivant

Cette étude se concentre sur un type spécifique de tumeur cérébrale appelée médulloblastome, qui est considérée à haut risque ou très haut risque en fonction de ses caractéristiques moléculaires, ou qui est réapparue après un traitement (récidive) ou n'a pas répondu au traitement (réfractaire). L'étude teste un médicament appelé difluorométhylornithine (DFMO) en tant que thérapie d'entretien pour prévenir la croissance ou la réapparition de la tumeur. L'objectif est d'améliorer les résultats du traitement pour cette condition sérieuse, offrant potentiellement une nouvelle approche pour gérer le médulloblastome à haut risque. Les participants à cette étude prendront du DFMO par voie orale, deux fois par jour, pendant un total de 730 jours. Ils seront répartis en trois groupes en fonction du niveau de risque ou de l'état de leur médulloblastome. L'étude vise à inscrire 118 participants au total, garantissant ainsi qu'il y aura 107 participants évaluables. Le principal résultat mesuré est le nombre de participants qui restent sans événement, c'est-à-dire que leur tumeur ne croît pas ou ne réapparaît pas, pendant l'étude. Cela aidera à évaluer l'efficacité du DFMO dans la prévention des récidives par rapport aux contrôles historiques.