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Mitapivat pour la sécurité à long terme dans la drépanocytose stable

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But de l'étude

Cette étude vise à évaluer la sécurité et la tolérance à long terme du mitapivat chez les personnes atteintes de drépanocytose stable pendant 48 semaines.

Ce qui est testé

Mitapivat

Médicament
Qui peut participer

Anémie+6

+ Anémie hémolytique

+ Anémie à cellules falciformes

De 18 à 70 ans
+38 critères d'éligibilité
Voir tous les critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 1 & 2
Interventionnel
Date de début : décembre 2020
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Dernière mise à jour : 6 février 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 9 décembre 2020

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

Cet essai clinique vise à évaluer la sécurité et la tolérance à long terme du médicament mitapivat chez des personnes atteintes de drépanocytose (SCD) stable. Les participants à cette étude ont préalablement terminé une étude initiale de phase I sur le mitapivat et prendront désormais une dose d'entretien pendant 48 semaines. L'étude se concentrera sur la sécurité et la tolérance du médicament sur cette période prolongée. Les chercheurs s'intéressent également à comprendre comment le médicament affecte le métabolisme et la survie des globules rouges, ce qui pourrait potentiellement conduire à des bénéfices cliniques pour les patients atteints de SCD. L'objectif est d'améliorer la prise en charge de la drépanocytose en offrant une nouvelle option de thérapie d'entretien qui peut réduire les symptômes et améliorer la qualité de vie. Les participants recevront du mitapivat et subiront des évaluations de santé régulières pour surveiller la sécurité, l'absorption du médicament et les effets du médicament. Ces évaluations comprennent la vérification de l'influence du médicament sur les niveaux d'hémoglobine, les marqueurs de la dégradation des globules rouges et la santé globale et la qualité de vie. L'étude suivra également la fréquence à laquelle les participants subissent des crises de douleur, courantes dans la drépanocytose, et évaluera l'utilisabilité d'une application de santé numérique conçue pour les patients atteints de SCD. Si les participants bénéficient du médicament, ils pourront poursuivre la thérapie pendant cinq années supplémentaires, permettant une compréhension complète des effets à long terme.

Titre officielEvaluation of the Safety,Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Long-term Mitapivat Dosing in Subjects With Stable Sickle Cell Disease: An Extension of a Phase I Pilot Study of Mitapivat
NCT04610866
Sponsor principalNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Dernière mise à jour : 6 février 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

15 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

De 18 à 70 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

AnémieAnémie hémolytiqueAnémie à cellules falciformesAnémie hémolytique congénitaleMaladies HématologiquesMaladies hématologiques et lymphatiquesHémoglobinopathiesMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies Génétiques Congénitales

Critères

16 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Nombre absolu de neutrophiles >=1,0 x 10^9/L.
Les sujets ayant terminé l'étude 19H0097 seront d'abord évalués pour déterminer leur admissibilité. Les critères d'admissibilité sont identiques à l'exception des critères 5.1.4, 5.2.2 et 5.2.3.p. Si l'un des 15 sujets ayant terminé l'étude 19H0097 ne peut pas participer ou terminer la présente étude d'extension (définie comme la réalisation de 24 semaines de traitement avec le médicament à l'étude pour permettre l'évaluation du critère d'évaluation primaire), des sujets supplémentaires naïfs de traitement par mitapivat peuvent être recrutés pour les remplacer.
Les sujets seront inscrits à l'étude et subiront un dépistage. Les sujets qui ne répondent à aucun des critères suivants lors du dépistage ne recevront pas l'intervention de l'étude, mais seront comptabilisés dans l'accumulation de l'étude. Les échecs de dépistage peuvent être dépistés à nouveau à une date ultérieure.
d. Hémoglobine >= 7 g/dL
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22 critères d'exclusion empêchent la participation
Antécédents d'hépatite cholestatique induite par un médicament.
Antécédents récents (au cours des 24 semaines précédant la signature du consentement) d'insuffisance cardiaque congestive décompensée, d'infarctus du myocarde ou d'angor instable, d'accident vasculaire cérébral hémorragique, embolique ou thrombotique, de thrombose veineuse profonde, ou d'embolie pulmonaire ou artérielle.
14. Antécédents psychiatriques actuels ou récents qui, selon l'opinion de l'enquêteur ou du surveillant médical, pourraient compromettre la capacité du sujet à coopérer aux visites et procédures de l'étude.
Avoir des antécédents d'allergie au mitapivat ou à ses excipients (cellulose microcristalline, croscarmellose sodique, fumarate de stéaryle de sodium et mannitol).
Voir plus de critères

Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude

Un seul groupe d'intervention est désigné dans cette étude

Cette étude ne comporte pas de groupe placebo. 

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental
Subjects will be treated with a maintenance dose of mitapivat previously assessed for safety and tolerability in the Phase I study for an initial 48 weeks and undergo safety monitoring, evaluation of pharmacokinetics and pharmacodynamics, and assessment of secondary laboratory and clinical endpoints at pre-specified intervals during the study period.

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 1 site

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