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Sécurité et efficacité du Selumetinib chez les patients atteints de NF1 présentant des neurofibromes plexiformes inopérables

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But de l'étude

Cette étude de phase 1 vise à évaluer la sécurité et l'efficacité du Selumetinib chez les patients pédiatriques et adultes chinois atteints de Neurofibromatose de Type 1 (NF1) et de Neurofibromes Plexiformes inopérables. L'accent sera mis sur les effets secondaires du médicament et sur ses niveaux de concentration dans le corps après des doses uniques et multiples.

Ce qui est testé

Selumetinib

Médicament
Qui peut participer

Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales+16

+ Néoplasmes par type histologique

+ Néoplasmes

De 3 à 99 ans
+10 critères d'éligibilité
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Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 1
Interventionnel
Date de début : décembre 2020
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalAstraZeneca
Dernière mise à jour : 31 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 16 décembre 2020

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

Cette étude se concentre sur un traitement destiné aux patients pédiatriques et adultes chinois atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) et de neurofibromes plexiformes inopérables (PN), qui sont des tumeurs se développant sur les nerfs et ne pouvant être enlevées par chirurgie. L'objectif est d'évaluer la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité d'un médicament nommé Sélumétinib, un inhibiteur sélectif de la mitogène activée protéine kinase kinase (MEK) 1. Ce médicament est conçu pour aider à contrôler la croissance de ces tumeurs. L'étude est importante car elle vise à fournir une solution potentielle pour gérer cette condition, en répondant aux besoins non satisfaits de ces patients et en améliorant potentiellement leur qualité de vie. Pendant l'étude, environ 16 patients pédiatriques et 16 patients adultes recevront du Sélumétinib par voie orale, deux fois par jour, à une dose de 25 mg/m². Ils poursuivront ce traitement jusqu'à ce que la maladie progresse ou qu'ils subissent une toxicité liée au médicament inacceptable. L'étude surveillera les événements indésirables, leur fréquence et leur relation avec le traitement. Elle mesurera également le comportement du médicament dans le corps après des doses uniques et multiples, y compris sa concentration maximale dans le plasma et sa demi-vie terminale. Après qu'un patient ait arrêté le traitement, il sera suivi pendant une période spécifiée pour l'évaluation de la sécurité.

Titre officielA Phase 1 Open Label Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Clinical Efficacy of Selumetinib, a Selective Mitogen Activated Protein Kinase Kinase (MEK) 1 Inhibitor, in Chinese Paediatric and Adult Subjects With Neurofibromatosis Type 1 (NF1) and Inoperable Plexiform Neurofibromas (PN)
NCT04590235
Sponsor principalAstraZeneca
Dernière mise à jour : 31 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

32 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

De 3 à 99 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesNéoplasmes par type histologiqueNéoplasmesNéoplasmes du tissu nerveuxSyndromes néoplasiques héréditairesNéoplasmes du système nerveuxMaladies du système nerveuxNeurofibromeNeurofibromatose 1Maladies neuromusculairesMaladies du système nerveux périphériqueNéoplasmes du système nerveux périphériqueNeurofibromatosesNéoplasmes de la Gaine NerveuseNeurofibrome PlexiformeMaladies neurodégénérativesTroubles hérédo-dégénératifs du système nerveuxSyndromes NeurocutanésMaladies Génétiques Congénitales

Critères

6 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Sujets chinois âgés d'au moins 3 ans et de moins de 18 ans.
Sujets chinois âgés d'au moins 18 ans au moment de l'inscription à l'étude.
Les sujets doivent être diagnostiqués avec (i) NF1 selon l'énoncé de la Conférence de consensus du NIH et (ii) la NP est définie comme un neurofibrome qui a poussé le long de la longueur d'un nerf et peut impliquer plusieurs faisceaux et branches. (iii) NP inopérable.
Les sujets doivent présenter au moins une PN typique ou nodulaire mesurable.
Voir plus de critères
4 critères d'exclusion empêchent la participation
Preuve d'un tumeur malin du nerf périphérique à gaine de fibres.
Maladie cardiovasculaire cliniquement significative.
Antécédents de cancer malin (à l'exception d'un cancer basocellulaire ou épidermoïde de la peau traité de manière adéquate, d'un cancer du col de l'utérus in situ, ou d'un autre cancer dont le sujet a été exempt de maladie pendant ≥2 ans ou qui n'aurait pas limité la survie à <2 ans) ou d'un autre cancer nécessitant un traitement par chimiothérapie ou radiothérapie.
Sujets présentant les résultats/affections ophtalmologiques suivants : Antécédents actuels ou passés de décollement de l'épithélium pigmentaire rétinien/rétinopathie séreuse centrale ou occlusion veineuse rétinienne ; Pression intraoculaire >21 mmHg (ou LSN ajustée en fonction de l'âge) ou glaucome non contrôlé (indépendamment de la PIO) ; Les sujets atteints de glaucome connu et de PIO élevée qui n'ont pas de vision significative (seule perception de la lumière ou absence de perception de la lumière) et qui ne ressentent pas de douleur liée au glaucome peuvent être éligibles après discussion avec le médecin de l'étude ; Toute autre anomalie significative à l'examen ophtalmologique qui rendrait le sujet inadapté à l'inclusion dans l'étude, selon l'évaluation de l'enquêteur.

Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude

Un seul groupe d'intervention est désigné dans cette étude

Cette étude ne comporte pas de groupe placebo. 

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental
All eligible subjects will first receive a single oral dose of selumetinib 25 mg/m\^2. Then, selumetinib 25 mg/m\^2 oral twice daily will be administered continuously until disease progression or unacceptable drug-related toxicity, whichever occurs first.

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 2 sites

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Shanghai, ChinaOuvrir Research Site dans Google Maps
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