Traitement par Ruxolitinib pour la myélofibrose primitive et secondaire avant et après la greffe de cellules souches

Cet essai clinique vise à explorer l'efficacité d'un médicament appelé ruxolitinib chez les patients diagnostiqués avec une myélofibrose primaire et secondaire, une condition dans laquelle la moelle osseuse est remplacée par un tissu cicatriciel. L'étude se concentre sur les patients qui sont sur le point de subir une transplantation de cellules souches hématopoïétiques, une procédure qui peut aider à rétablir la capacité du corps à produire des cellules sanguines saines. L'importance de cette étude réside dans son potentiel pour améliorer le processus de transplantation et réduire le risque de complications, améliorant ainsi la qualité des soins pour les individus vivant avec la myélofibrose. Les participants à cette étude recevront du ruxolitinib par voie orale à partir de 8 semaines avant la transplantation et jusqu'à environ 14 jours avant le régime de conditionnement. Après la transplantation, ils recevront à nouveau du ruxolitinib jusqu'à environ 7 mois après la transplantation, suivi d'une réduction progressive sur 2 mois. L'étude prévoit également différents régimes de conditionnement en fonction des besoins spécifiques du patient, et divers tests comme des scanners TDM, des prélèvements sanguins et des biopsies de moelle osseuse pour surveiller la progression. Le résultat principal mesuré est l'incidence d'une complication appelée maladie du greffon contre l'hôte (GVHD), qui sera comparée à un référentiel fixe d'une étude précédente.