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Thérapie par cellules T CAR ciblant B7-H3 pour les tumeurs cérébrales pédiatriques

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But de l'étude

Cette étude vise à évaluer la faisabilité et la sécurité de l'administration directe de la thérapie par cellules T CAR-B7-H3 dans le cerveau d'enfants atteints de tumeurs cérébrales.

Ce qui est testé

SCRI-CARB7H3(s); B7H3-specific chimeric antigen receptor (CAR) T cel

Biologique
Qui peut participer

Gliome Pontique Intrinsèque Diffus+21

+ Maladies du cerveau

+ Néoplasmes cérébraux

De 1 à 26 ans
+20 critères d'éligibilité
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Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 1
Interventionnel
Date de début : décembre 2019
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalSeattle Children's Hospital
Contacts de l'étudeRebecca Ronsley, MD
Dernière mise à jour : 28 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 11 décembre 2019

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

Cette étude se concentre sur le test d'un nouveau type de traitement pour les enfants et les jeunes adultes atteints de certains types de tumeurs cérébrales, connues sous le nom de gliomes pontiques intrinsèques diffus (DIPG), gliomes de la ligne médiane diffuse (DMG) et certaines tumeurs du système nerveux central récurrentes ou difficiles à traiter. Le traitement consiste à utiliser les propres cellules T du patient, un type de cellule immunitaire, qui sont spécialement modifiées pour attaquer les cellules cancéreuses portant un marqueur spécifique appelé B7H3. Cette étude vise à déterminer si suffisamment de ces cellules T modifiées peuvent être produites et administrées en toute sécurité aux patients directement dans le cerveau par un tube spécial. Cette approche est importante car elle pourrait offrir une nouvelle manière de cibler et de traiter ces tumeurs cérébrales difficiles directement sur le site de la tumeur. Les participants à l'étude subiront un processus au cours duquel leurs cellules T sont collectées, puis modifiées en laboratoire pour reconnaître et attaquer les cellules tumorales. Le traitement est administré en deux cycles, les cellules T étant délivrées dans le cerveau soit dans l'espace où la tumeur a été retirée, soit par le système ventriculaire, selon le type et l'emplacement de la tumeur. Il existe trois différents plans de traitement en fonction de ces facteurs. L'étude surveillera de près la sécurité de ce traitement en suivant les effets indésirables et en mesurant la manière dont les cellules T se déplacent et interagissent avec le corps. Des scanners IRM et d'autres tests seront utilisés pour évaluer l'effet du traitement sur la tumeur, et les patients pourraient continuer à recevoir le traitement s'il est bien toléré et bénéfique.

Titre officielPhase 1 Study of B7-H3-Specific CAR T Cell Locoregional Immunotherapy for Diffuse Intrinsic Pontine Glioma/Diffuse Midline Glioma and Recurrent or Refractory Pediatric Central Nervous System Tumors
NCT04185038
Sponsor principalSeattle Children's Hospital
Contacts de l'étudeRebecca Ronsley, MD
Dernière mise à jour : 28 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

90 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.



Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

De 1 à 26 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Gliome Pontique Intrinsèque DiffusMaladies du cerveauNéoplasmes cérébrauxMaladies du système nerveux centralÉpendymomeGliomeMédulloblastomeNéoplasmes germinaux et embryonnairesNéoplasmes par type histologiqueNéoplasmes par siteNéoplasmesNéoplasmes du tissu nerveuxTumeurs glandulaires et épithélialesNéoplasmes du système nerveuxMaladies du système nerveuxPinéolomeNéoplasmes InfratentoriellesNéoplasmes du système nerveux centralTumeurs neuroectodermiquesNéoplasmes complexes et mixtesTumeurs Neuroectodermiques PrimitivesNéoplasmes NeuroépithéliauxTumeur rhabdoïdeNéoplasmes du tronc cérébral

Critères

10 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Capable de tolérer l'aphérèse, ou dispose d'un produit d'aphérèse disponible pour la fabrication

Âge ≥ 1 et ≤ 26 ans

Diagnostic d'une maladie du SNC réfractaire ou récurrente pour laquelle il n'existe pas de traitement standard, ou diagnostic d'un DIPG ou d'un DMG à tout moment après la fin de la thérapie standard.

Cathéter de réservoir du système nerveux central, tel qu'un cathéter d'Ommaya ou de Rickham

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10 critères d'exclusion empêchent la participation
Présence d'une infection sévère active

Enceinte ou allaitante

Présence de signes cliniques et/ou radiographiques d'une hernie imminente

Recevant tout agent anticancéreux ou toute chimiothérapie

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Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude

4 groupes d'intervention sont désignés dans cette étude

Cette étude ne comporte pas de groupe placebo. 

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental
Patients with non-DIPG supratentorial tumors for which CAR T cells will be delivered into the tumor resection cavity

Groupe II

Expérimental
Patients with non-DIPG either infratentorial tumors or leptomeningeal tumors for which the CAR T cells will be delivered into the ventricular system

Groupe III

Expérimental
Patients with DIPG for whom CAR T cells will be delivered into the ventricular system

Groupe IV

Expérimental
Patients with non-pontine DMG for whom CAR T cells will be delivered into the ventricular system

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 1 site

Recrutement en cours

Seattle Children's Hospital

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Recrutement en cours
1 Centres d'Étude