Terminé
A Phase 2, Open-Label, Multiple-Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of NBI-74788 in Pediatric Subjects With Congenital Adrenal Hyperplasia
Ce qui est testé
Crinecerfont
Médicament
Qui peut participer
Anomalies Congénitales+15
+ Maladies génito-urinaires
+ Maladies de la glande surrénale
De 14 à 17 ans
+21 critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude
Étude thérapeutique
Phase 2
Interventionnel
Date de début : décembre 2019
Résumé
Sponsor principalNeurocrine Biosciences
Dernière mise à jour : 28 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire
Date de début de l'étude : 12 décembre 2019
Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.This is a Phase 2, open-label, multiple-dose, study to assess the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK), and pharmacodynamics (PD) of NBI-74788 (crinecerfont) in pediatric participants (14 to 17 years of age) with a documented medical diagnosis of classic 21-hydroxylase deficiency congenital adrenal hyperplasia (CAH).
Titre officielA Phase 2, Open-Label, Multiple-Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of NBI-74788 in Pediatric Subjects With Congenital Adrenal Hyperplasia
Sponsor principalNeurocrine Biosciences
Dernière mise à jour : 28 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire
Protocole
Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.Détails du design
8 participants à inclure
Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.Traitement
Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.
Éligibilité
Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.Conditions
Critères
Tout sexe
Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.De 14 à 17 ans
Tranche d'âge des participants éligibles à participer.Volontaires sains non autorisés
Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.Conditions
Pathologie
Anomalies CongénitalesMaladies génito-urinairesMaladies de la glande surrénaleHyperplasie Congénitale des SurrénalesMaladies du système endocrinienMaladies urogénitales féminines et complications de la grossesseTroubles GonadiquesMaladies métaboliquesErreurs innées du métabolismeMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies nutritionnelles et métaboliquesTroubles du Développement SexuelAnomalies urogénitalesMaladies Génétiques CongénitalesErreurs congénitales du métabolisme des stéroïdesSyndrome adrénogénitalMaladies urogénitales masculinesMaladies urogénitales féminines
Critères
7 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Be in good general health.
Have a medically confirmed diagnosis of classic 21-hydroxylase deficiency CAH.
Be on a stable regimen of steroidal treatment for CAH that is expected to remain stable throughout the study.
Participants of childbearing potential must be instructed on the proper use of barrier methods of contraception and agree to use hormonal or two forms of nonhormonal contraception (dual contraception) consistently from screening until the final study visit or a prespecified window after the last dose of study drug, whichever is longer.
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14 critères d'exclusion empêchent la participation
Have a clinically significant unstable medical condition or chronic disease, or malignancy.
Had a medically significant illness within 30 days of screening.
Have a known or suspected differential diagnosis of any of the other known forms of classic CAH.
Have a history that includes bilateral adrenalectomy, hypopituitarism, or other condition requiring daily therapy with orally administered glucocorticoids.
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Plan de l'étude
Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.Groupes de traitement
Objectifs de l'étude
Un seul groupe d'intervention est désigné dans cette étude
Cette étude ne comporte pas de groupe placebo.
Groupes de traitement
Groupe I
ExpérimentalCrinecerfont administered orally for 14 consecutive days.
Objectifs de l'étude
Objectifs principaux
Objectifs secondaires
Centres d'étude
Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.Cette étude comporte 6 sites
Suspendu
Suspendu
Neurocrine Clinical Site
Aurora, United StatesSuspendu
Neurocrine Clinical Site
Ann Arbor, United StatesSuspendu
Neurocrine Clinical Site
Minneapolis, United StatesTerminé6 Centres d'Étude