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A Registered Cohort Study on Duchenne Muscular Dystrophy

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Ce qui est collecté

Collecte de données

Données recueillies dès le début de l'étude - Prospective
Qui peut participer

Dystrophies Musculaires+7

+ Maladies musculaires

+ Maladies musculo-squelettiques

À partir de 2 ans
+4 critères d'éligibilité
Voir tous les critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude

Cohorte

Suivi d'un groupe de personnes dans le temps pour mieux comprendre les causes et l'évolution d'une maladie.
Observationnel
Date de début : juillet 2019
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalNing Wang, MD., PhD.
Contacts de l'étudeNing Wang, MD, PhDVoir plus de contacts
Dernière mise à jour : 28 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 1 juillet 2019

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

Dystrophinopathy is a term of X-linked recessive genetic disease, including Duchenne Muscular Dystrophy, Becker Muscular Dystrophy, and the X-linked dilated cardiomyopathy. The aim of this study is to determine the clinical spectrum and natural progression of dystrophinopathy in a prospective multicenter natural history study, to assess the clinical, genetic of patients with dystrophinopathy to optimize clinical management.

Titre officielA Registered Cohort Study on Duchenne Muscular Dystrophy
NCT04012671
Sponsor principalNing Wang, MD., PhD.
Contacts de l'étudeNing Wang, MD, PhDVoir plus de contacts
Dernière mise à jour : 28 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

2000 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Cohorte

Ce type d'étude observe, sur une période définie, un groupe de personnes partageant une caractéristique commune (comme une maladie ou une année de naissance), afin d'analyser leur état de santé ou leur exposition à certains facteurs.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

À partir de 2 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Dystrophies MusculairesMaladies musculairesMaladies musculo-squelettiquesMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies du système nerveuxMaladies neuromusculairesDystrophie musculaire de DuchenneTroubles Musculaires AtrophiquesMaladies Génétiques CongénitalesMaladies génétiques liées à l'X

Critères

3 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Beyond 2 years old
Diagnosis with Duchenne Muscular Dystrophy, and female carriers, genotypically confirmed
Diagnosis should be supported by muscle biopsy, if no genetic confirmation.
Un critère d'exclusion empêche la participation
Presence of other clinically significant illness

Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Objectifs de l'étude

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 1 site

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First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

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1 Centres d'Étude
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