Recrutement en cours

A Registered Cohort Study on Spinal Muscular Atrophy

Ce qui est collecté

Collecte de données

Données recueillies dès le début de l'étude - Prospective

Qui peut participer

Maladies du système nerveux central+4

+ Amyotrophie musculaire spinale

+ Maladies du système nerveux

Voir tous les critères d'éligibilité

Comment se déroule l'étude

Cohorte

Suivi d'un groupe de personnes dans le temps pour mieux comprendre les causes et l'évolution d'une maladie.

Observationnel

Date de début : juillet 2019

Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalWan-Jin Chen

Contacts de l'étudeYi Lin, PhDVoir plus de contacts

Dernière mise à jour : 27 janvier 2026

Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 1 juillet 2019

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

Spinal muscular atrophy (SMA) is an autosomal recessive disease that causes progressive muscle wasting and weakness due to loss of motor neurons in the spinal cord. This is a registered cohort of spinal muscular atrophy (SMA) type I，II and III in China. This study will provide further insights into the clinical course of SMA including overall survival, demographic characteristics, motor function, respiratory support, feeding and nutritional support, growth and development. The correlation of genotype and phenotype will be conducted.

Titre officielA Registered Cohort Study on Spinal Muscular Atrophy

NCT04010604

Sponsor principalWan-Jin Chen

Contacts de l'étudeYi Lin, PhDVoir plus de contacts

Dernière mise à jour : 27 janvier 2026

Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.

Détails du design

2000 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Cohorte

Ce type d'étude observe, sur une période définie, un groupe de personnes partageant une caractéristique commune (comme une maladie ou une année de naissance), afin d'analyser leur état de santé ou leur exposition à certains facteurs.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.

Conditions

Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Maladies du système nerveux centralAmyotrophie musculaire spinaleMaladies du système nerveuxMaladies neuromusculairesMaladies de la moelle épinièreMaladie du neurone moteurMaladies neurodégénératives

Critères

Inclusion Criteria: * Patients with SMA types I, II and III * Asymptomatic SMA carriers * Relatives of SMA patients or carriers * Unrelated healthy controls * Participants or Parent(s)/legal guardian(s) willing and able to complete the informed consent process Exclusion Criteria: \* Participants are unable to comply with trial procedures and visit schedule

Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 1 site

Recrutement en cours

Department of Neurology, First Affiliated Hospital Fujian Medical University

Fuzhou, ChinaOuvrir Department of Neurology, First Affiliated Hospital Fujian Medical University dans Google Maps

Recrutement en cours

1 Centres d'Étude