Terminé

Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Patients With Thalassemia Major: A Multicenter, Prospective Clinical Study

Ce qui est testé

Busulfan

+ Cyclophosphamide

+ Fludarabine

Médicament

Qui peut participer

Anémie+7

+ Anémie hémolytique

+ Anémie hémolytique congénitale

De 2 à 20 ans

+6 critères d'éligibilité

Voir tous les critères d'éligibilité

Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 4

Interventionnel

Date de début : juillet 2019

Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalFirst Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Dernière mise à jour : 28 janvier 2026

Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 5 juillet 2019

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) is one of the established curative option for thalassemia major (TM). Previous study has predicted that more than 90% of TM patients can survive after allo-HSCT with a thalassemia-free survival (TFS) in around 80% of them.The purpose of this study is to evaluate the efficacy of allo-HSCT in the treatment of thalassemia major.

Titre officielHematopoietic Stem Cell Transplantation for Patients With Thalassemia Major: A Multicenter, Prospective Clinical Study

NCT04009525

Sponsor principalFirst Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Dernière mise à jour : 28 janvier 2026

Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.

Détails du design

823 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.

Conditions

Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

De 2 à 20 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

AnémieAnémie hémolytiqueAnémie hémolytique congénitaleMaladies HématologiquesMaladies hématologiques et lymphatiquesHémoglobinopathiesMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesThalassémiebêta-ThalassémieMaladies Génétiques Congénitales

Critères

3 critères d'inclusion nécessaires pour participer

Diagnosed with thalassemia major.

Indication of hematopoietic stem cell transplantation.

A cardiac ejection fraction of >50%; normal pulmonary function tests and pulmonary examination results; and normal kidney function.

3 critères d'exclusion empêchent la participation

Aspartate aminotransferase levels > 4-fold the upper limit of the normal range for our institution's lab criteria;

Uncontrolled bacterial, viral or fungal infections;

Any other restriction for transplantation.

Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.

Groupes de traitement

Objectifs de l'étude

3 groupes d'intervention sont désignés dans cette étude

Cette étude ne comporte pas de groupe placebo.

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental

matched sibling donors hematopoietic stem cell transplantation

Groupe II

Expérimental

unrelated donor hematopoietic stem cell transplantation

Groupe III

Expérimental

haplo-identical hematopoietic stem cell transplantation

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 1 site

Suspendu

First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Nanning, ChinaOuvrir First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University dans Google Maps

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