Terminé

Phase III, Open-label, Single-dose, Multi-center, Multinational Trial Investigating a Serotype 5 Adeno-associated Viral Vector Containing the Padua Variant of a Codon-optimized Human Factor IX Gene (AAV5-hFIXco-Padua, AMT-061) Administered to Adult Subjects With Severe or Moderately Severe Hemophilia B

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Ce qui est testé

AAV5-hFIXco-Padua

+ Factor IX (FIX)

GénétiqueBiologique
Qui peut participer

Troubles de la coagulation sanguine+11

+ Hémophilie B

+ Maladies Hématologiques

À partir de 18 ans
+13 critères d'éligibilité
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Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 3
Interventionnel
Date de début : juin 2018
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalCSL Behring
Dernière mise à jour : 28 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 27 juin 2018

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

This is an open-label, single-dose, multi-center, multinational trial to demonstrate the efficacy of AMT-061 and to further describe its safety profile. The study drug is identified as AAV5-hFIXco-Padua (AMT- 061). AMT-061 is a recombinant adeno-associated viral vector of serotype 5 (AAV5) containing the Padua variant of a codon-optimized human FIX complementary deoxyribonucleic acid (cDNA) under the control of a liver-specific promoter. The pharmaceutical form of AMT-061 is a solution for intravenous infusion administered at a dose of 2 x 10\^13 gc/kg.

Titre officielPhase III, Open-label, Single-dose, Multi-center, Multinational Trial Investigating a Serotype 5 Adeno-associated Viral Vector Containing the Padua Variant of a Codon-optimized Human Factor IX Gene (AAV5-hFIXco-Padua, AMT-061) Administered to Adult Subjects With Severe or Moderately Severe Hemophilia B
NCT03569891
Sponsor principalCSL Behring
Dernière mise à jour : 28 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

67 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Homme

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

À partir de 18 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Troubles de la coagulation sanguineHémophilie BMaladies HématologiquesMaladies hématologiques et lymphatiquesHémophilie AHémorragieTroubles hémorragiquesMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesProcessus pathologiquesConditions pathologiques, signes et symptômesTroubles des protéines de coagulationTroubles héréditaires de la coagulation sanguineMaladies Génétiques CongénitalesMaladies génétiques liées à l'X

Critères

4 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Male
Age ≥18 years
Subjects with congenital hemophilia B, classified as severe or moderately severe, and are currently on factor IX prophylaxis
150 previous exposure days of treatment with factor IX protein
9 critères d'exclusion empêchent la participation
History of factor IX inhibitors
Positive factor IX inhibitor test at screening
Select screening laboratory value >2 times upper limit of normal
Positive human immunodeficiency virus (HIV) test at screening, not controlled with anti-viral therapy
Voir plus de critères

Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude

2 groupes d'intervention sont désignés dans cette étude

Cette étude ne comporte pas de groupe placebo. 

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental
Single infusion of AMT-061 Subjects will receive a single infusion of AAV5-hFIXco-Padua (AMT- 061) at baseline. After study drug administration (post study drug), subjects will be monitored for tolerance to the study drug and detection of potential immediate AEs at the clinical trial site for a few hours after dosing.

Groupe II

Comparateur actif
During the lead-in phase, which lasted for a minimum of 26 weeks (i.e., ≥6 months), subjects recorded their use of FIX replacement therapy and bleeding episodes in their dedicated e-diary.

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 33 sites

Suspendu

Phoenix Children's Hospital

Phoenix, United StatesOuvrir Phoenix Children's Hospital dans Google Maps
Suspendu

Arkansas Children's Hospital

Little Rock, United States
Suspendu

Los Angeles Orthopedic Hospital

Los Angeles, United States
Suspendu

Children's Hospital of Los Angeles

Los Angeles, United States
Terminé33 Centres d'Étude