Terminé
Phase 1b, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Dose Escalation Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Pharmacokinetics of QR-010 in Subjects With Homozygous ΔF508 Cystic Fibrosis
Ce qui est testé
QR-010
+ Placebo
Médicament
Qui peut participer
Fibrose kystique+5
+ Maladies du système digestif
+ Maladies du nouveau-né
De 18 à 60 ans
+12 critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude
Étude thérapeutique
Groupe PlaceboPhase 1 & 2
Interventionnel
Date de début : juin 2015
Résumé
Sponsor principalProQR Therapeutics
Dernière mise à jour : 27 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire
Date de début de l'étude : 1 juin 2015
Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, and to determine the pharmacokinetics of QR-010 administered via inhalation in adult homozygous for ΔF508 Cystic Fibrosis.
Titre officielPhase 1b, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Dose Escalation Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Pharmacokinetics of QR-010 in Subjects With Homozygous ΔF508 Cystic Fibrosis
Sponsor principalProQR Therapeutics
Dernière mise à jour : 27 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire
Protocole
Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.Détails du design
70 participants à inclure
Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.Traitement
Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.
Éligibilité
Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.Conditions
Critères
Tout sexe
Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.De 18 à 60 ans
Tranche d'âge des participants éligibles à participer.Volontaires sains non autorisés
Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.Conditions
Pathologie
Fibrose kystiqueMaladies du système digestifMaladies du nouveau-néMaladies pulmonairesMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies pancréatiquesMaladies des voies respiratoiresMaladies Génétiques Congénitales
Critères
7 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Confirmed diagnosis of CF as defined by iontophoretic pilocarpine sweat chloride test (sweat chloride) of > 60 mmol/L
Confirmation of CFTR gene mutations homozygous for the ΔF508 mutation
Body mass index (BMI) ≥ 17 kg/m2
Non-smoking for a minimum of two years
Voir plus de critères
5 critères d'exclusion empêchent la participation
Breast-feeding or pregnant
Use of lumacaftor or ivacaftor
Use of any investigational drug or device
History of lung transplantation
Voir plus de critères
Plan de l'étude
Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.Groupes de traitement
Objectifs de l'étude
2 groupes d'intervention sont désignés dans cette étude
50% de chances d'être dans le groupe placebo en aveugle
Groupes de traitement
Groupe I
ExpérimentalQR-010 administered via inhalation either as a single dose or three times weekly for four weeks.
Groupe II
PlaceboPlacebo (normal saline) administered via inhalation either as a single dose or three times weekly for four weeks.
Objectifs de l'étude
Objectifs principaux
Objectifs secondaires
Centres d'étude
Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.Cette étude comporte 27 sites
Suspendu
University of Southern California USC - Keck School of Medicine
Los Angeles, United StatesOuvrir University of Southern California USC - Keck School of Medicine dans Google MapsSuspendu
Stanford University
Palo Alto, United StatesSuspendu
Northwestern University
Chicago, United StatesSuspendu
University of Kansas Medical Center Research Institute
Kansas City, United StatesTerminé27 Centres d'Étude