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A Pilot Study Of Pre-Transplant 5-Azacitidine (Vidaza) In Patients With High-Risk Myelodysplastic Syndrome (MDS) Who Are Candidates For Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation

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Ce qui est testé

5-azacitidine

+ Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation (HCT)

MédicamentProcédure
Qui peut participer

Maladies Hématologiques+2

+ Maladies hématologiques et lymphatiques

+ Leucémie

De 18 à 68 ans
+12 critères d'éligibilité
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Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Interventionnel
Date de début : mars 2008
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalH. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
Dernière mise à jour : 27 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 1 mars 2008

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

RESEARCH PLAN * This will be a single-center prospective trial * Patients with high risk MDS that are potentially eligible for HCT will be enrolled. * A donor search will be initiated, and 5-Azacitidine will be given per standard practice. * 5-Azacitidine dose is 75 mg/M\^2/day subcutaneously by standard practice (generally this is 7 days per monthly cycle, but alterations occur depending on clinical and laboratory parameters). * Patients where a suitable donor is not found can continue with 5-Azacitidine per standard treatment. These patients will be followed until progression of MDS to acute myelogenous leukemia (AML) or death, for up to one year. * If a suitable donor is obtained, the patient will proceed to HCT. The HCT conditioning regimen will be dictated by the Blood and Marrow Transplant (BMT) physician. While waiting HCT, additional cycles 5-Azacitidine may be given. Pre-HCT conditioning regimen therapy will begin no more than 8 weeks and no less than 4 weeks after the last administration of 5-Azacitidine. * As the number of cycles of 5-Azacitidine is not standardized and the retrospective review of our patients noted above indicated a benefit to ANY exposure to 5-Azacitidine, the actual number of cycles of 5-Azacitidine delivered will not be specified. In addition, as high risk MDS patients have an average time to death of 0.4 years, any delay to HCT once it is available is to be avoided. * A bone marrow biopsy will be performed to reassess disease response to therapy after the last cycle of 5-Azacitidine before transplant, or after the fourth cycle of 5-Azacitidine, whichever comes first. Note that both the biopsy and the timing of the biopsy is a standard evaluation procedure. * Donor progenitor cell collection will be prescribed by the BMT Attending Physician. HCT * The patient will undergo HCT designated per attending BMT physician. * Supportive care will be based on institutional guidelines, Stem cell collections, processing and laboratory studies Stem cell collections, processing and laboratory studies * Graft assessment, processing, and characterization will be done as per institutional guidelines * Chimerism testing will be obtained to document post-transplant engraftment, per standard practice.

Titre officielA Pilot Study Of Pre-Transplant 5-Azacitidine (Vidaza) In Patients With High-Risk Myelodysplastic Syndrome (MDS) Who Are Candidates For Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation
NCT00660400
Sponsor principalH. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
Dernière mise à jour : 27 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

25 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.



Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

De 18 à 68 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Maladies HématologiquesMaladies hématologiques et lymphatiquesLeucémieNéoplasmes par type histologiqueNéoplasmes

Critères

6 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Potential candidate for HCT.

Histologically confirmed diagnosis by pathologic review of previous diagnosis of high-risk myelodysplastic syndrome (MDS): International Prognostic Scoring System (IPSS) > 1 or AML-MDS or treatment related MDS.

Serum bilirubin levels ≤1.5 times the upper limit of the normal (ULN) range for the laboratory. Higher levels are acceptable if these can be attributed to active hemolysis or ineffective erythropoiesis; Serum glutamic-oxaloacetic transaminase (SGOT) [aspartate aminotransferase (AST)] or serum glutamic pyruvic transaminase (SGPT) [alanine aminotransferase (ALT)] levels ≤2 x ULN.

Serum creatinine levels ≤1.5 x ULN

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6 critères d'exclusion empêchent la participation
Known or suspected hypersensitivity to Vidaza or mannitol

Pregnant or lactating women

Human immunodeficiency virus (HIV) or seropositive, confirmed by nucleic acid amplification testing (NAT)

Active central nervous system (CNS) malignancy

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Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude

Un seul groupe d'intervention est désigné dans cette étude

Cette étude ne comporte pas de groupe placebo. 

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental
5-azacitidine therapy followed Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation (HCT).

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 1 site

Suspendu

H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute

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