Terminé
A Randomized, Open-label Study To Assess the Safety and Tolerability of AT2101 in Treatment-naive Adult Patients With Type 1 Gaucher Disease
Ce qui est testé
afegostat tartrate
Médicament
Qui peut participer
Maladies du cerveau+14
+ Maladies cérébrales métaboliques
+ Maladies du système nerveux central
De 18 à 74 ans
+19 critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude
Étude thérapeutique
Phase 2
Interventionnel
Date de début : juin 2008
Résumé
Sponsor principalAmicus Therapeutics
Dernière mise à jour : 27 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire
Date de début de l'étude : 11 juin 2008
Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.This was a Phase 2, open-label study in participants with Gaucher disease, a lysosomal storage disorder. Afegostat tartrate (also known as AT2101 or isofagomine tartrate) is designed to act as a pharmacological chaperone by selectively binding to misfolded β-glucocerebrosidase (GCase) and helping it fold correctly, intended to restore GCase activity. The study consisted of a 21-day screening period, a 24-week treatment period, and follow-up visit (Day 183, end-of-study). Participants were randomized in a 1:1 ratio to 1 of 2 treatment regimens for afegostat tartrate (3 days on treatment/4 days off or 7 days on treatment/7 days off).
Titre officielA Randomized, Open-label Study To Assess the Safety and Tolerability of AT2101 in Treatment-naive Adult Patients With Type 1 Gaucher Disease
Sponsor principalAmicus Therapeutics
Dernière mise à jour : 27 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire
Protocole
Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.Détails du design
19 participants à inclure
Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.Traitement
Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.
Éligibilité
Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.Conditions
Critères
Tout sexe
Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.De 18 à 74 ans
Tranche d'âge des participants éligibles à participer.Volontaires sains non autorisés
Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.Conditions
Pathologie
Maladies du cerveauMaladies cérébrales métaboliquesMaladies du système nerveux centralMaladie de GaucherLipidosesErreurs innées du métabolisme lipidiqueMaladies métaboliquesErreurs innées du métabolismeMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies du système nerveuxMaladies nutritionnelles et métaboliquesSphingolipidosesMaladies de stockage lysosomalMaladies de stockage lysosomal, système nerveuxMaladies métaboliques cérébrales congénitalesMaladies Génétiques CongénitalesTroubles du métabolisme des lipides
Critères
8 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Confirmed diagnosis of type 1 Gaucher disease with a known genotype and a documented missense gene mutation in at least 1 of the 2 gene-encoding β-glucosidase (GBA) alleles
Clinically stable
Treatment naïve to ERT and SRT or had not received ERT or SRT in the 12 months before screening
Willing to not initiate ERT or SRT treatment during study participation
Voir plus de critères
11 critères d'exclusion empêchent la participation
A clinically significant disease other than Gaucher disease, severe complications from Gaucher disease, or serious intercurrent illness that precluded participation in the study in the opinion of the investigator
During the screening period, had any clinically significant findings as deemed by the investigator
Partial or total splenectomy
Documentation of moderate or severe pulmonary hypertension, defined as pulmonary arterial pressure >35 millimeters of mercury (mmHg) or significant Gaucher-related lung disease
Voir plus de critères
Plan de l'étude
Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.Groupes de traitement
Objectifs de l'étude
2 groupes d'intervention sont désignés dans cette étude
Cette étude ne comporte pas de groupe placebo.
Groupes de traitement
Groupe I
ExpérimentalFor the first 2 weeks, afegostat tartrate was administered orally at a dose of 225 milligrams (mg) once daily (QD) for 7 consecutive days, followed by no study medication for 7 consecutive days. After 2 weeks, participants then took 225 mg afegostat tartrate QD for 3 consecutive days, followed by no study medication for 4 consecutive days. This 3-days-on/4-days-off treatment regimen was followed for 22 weeks.
Groupe II
ExpérimentalAfegostat tartrate was administered orally at a dose of 225 mg QD for 7 consecutive days, followed by no study medication for 7 consecutive days. This 7-days-on/7-days-off treatment regimen was followed for 24 weeks.
Objectifs de l'étude
Objectifs principaux
Objectifs secondaires
Centres d'étude
Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.Cette étude n'a pas de données de localisationAjoutez cette étude à vos favoris pour savoir quand les données de localisation seront disponibles.
TerminéAucun centre d'étude